La société pharmaceutique de la phase clinique KalVista Pharmaceuticals (« KalVista ») a vu des données positives d’un essai clinique de phase 2 évaluant sa thérapie expérimentale KVD900, a raconté MedCity News. L’essai de phase 2 examinait le KVD900 comme option de traitement pour les patients atteints d’angio-œdème héréditaire (AOH). Actuellement, la plupart de médicaments autorisés par la FDA (l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux) associés à l’AOH sont injectables. L’option de KalVista, qui est administrée par voie orale, peut offrir une option de traitement plus simple et plus efficace.
KVD900
Après avoir annoncé des données dans un communiqué de presse séparé, il est devenu clair que le KVD900 offrait des avantages considérables par rapport à un placebo. De plus, par rapport à la norme de soins actuelle (injectable), le KVD900 offrait des avantages comparables. Dans l’étude, à laquelle 68 patients ont participé, seuls 15 % des patients avaient besoin de soins supplémentaires après 12 heures. De nombreux patients ont également ressenti un soulagement des symptômes associés aux crises d’AOH en 1,6 heure en médiane, qui est 7,4 heures de moins que ceux prenant le placebo. Étant donné que le temps médian pour le traitement injectable à faire l’effet est d’environ 1,4 heure, le KVD900 offre des avantages similaires sans la douleur supplémentaire de la thérapie injectable. Le communiqué de presse raconte également que le médicament était relativement sûr et bien toléré, sans effets secondaires graves ni réactions indésirables.
Le KVD900 inhibe ou bloque la kallikréine plasmatique, ce qui aide à réguler et à moduler les réponses inflammatoires. Actuellement, KalVista espère organiser un essai clinique supplémentaire de phase 3 qui concerne le KVD900 suite à une réunion avec la FDA. En plus, la société développe également le KVD824, un autre traitement potentiel contre l’AOH.
L’angio-œdème héréditaire (AOH) est héréditaire à transmission autosomique dominante, ce qui signifie qu’une seule copie mutée ou défectueuse est nécessaire pour provoquer cette affection. La mutation provoque le dysfonctionnement de l’inhibiteur de C1, une protéine sanguine. Étant donné que cette protéine joue normalement un rôle dans la coagulation et l’inflammation, de multiples problèmes de santé peuvent survenir lorsqu’elle ne fonctionne pas bien. Une quantité excessive de bradykinine, un peptide, est générée, provoquant une fuite de liquide dans les tissus corporels. Par conséquent, les patients atteints d’AOH présentent un gonflement causé par un excès de liquide dans les tissus corporels. Ce gonflement se produit pendant des « crises » récurrentes, mais inexpliquées. Bien que le gonflement puisse être causé par des déclencheurs tels que l’alcool, une maladie, la chirurgie ou le stress, la cause exacte n’est pas connue. Bien que l’AOH affecte à la fois les hommes et les femmes, les femmes sont souvent plus symptomatiques en raison des changements hormonaux.
S’il survient dans les extrémités, l’AOH peut faire gonfler les mains et les pieds, les bras et les jambes jusqu’à 2 fois leur taille normale. Il peut provoquer des nausées et des vomissements, ainsi que des douleurs abdominales et une distension s’ils surviennent dans les intestins. Si le gonflement se produit sur le visage, les yeux peuvent se fermer. Les gens deviennent également méconnaissables. Enfin, l’AOH peut être dangereux s’il se produit dans ou autour de la gorge. Cela pourrait rendre la respiration difficile et donc mettre la vie en danger. Les patients souffrant d’AOH qui éprouvent des difficultés respiratoires doivent consulter leur médecin immédiatement.
