Le KVD900, qui est administré par voie orale, est un traitement prometteur de l’AOH

La société pharmaceutique de la phase clinique KalVista Pharmaceuticals (« KalVista ») a vu des données positives d'un essai clinique de phase 2 évaluant sa thérapie expérimentale KVD900, a raconté MedCity News.…

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De Nouvelles données sur la thérapie génique contre la maladie de Hunter ont été présentées

Selon BioSpace, Homology Medicines a publié la première série de données des essais cliniques de HMI-203, une thérapie génique en cours de développement pour le traitement du syndrome de Hunter,…

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Des Données préliminaires sont disponibles sur le SPK-8016 pour l’hémophilie A
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Des Données préliminaires sont disponibles sur le SPK-8016 pour l’hémophilie A

Selon ForexTV, la société commerciale de thérapie génique Spark Therapeutics (« Spark ») a récemment annoncé les données préliminaires d'un essai clinique de phase 1/2 évaluant le SPK-8016, une thérapie génique…

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Nouvelle étude : les anomalies mitochondriales dans les cellules cérébrales pourraient causer le trouble du spectre de l’autisme
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Nouvelle étude : les anomalies mitochondriales dans les cellules cérébrales pourraient causer le trouble du spectre de l’autisme

Des centaines de mutations ont été liées au trouble du spectre de l’autisme (TSA), et une nouvelle étude trouve des preuves supplémentaires suggérant une cause possible de ce spectre de…

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La Nouvelle façon d’aborder le problème du myélome multiple résistant aux traitements

Ionis et l'Université de Californie à San Diego (UCSD) ont formé une équipe chargée d'étudier la technologie des oligonucléotides antisens comme traitement du myélome multiple. Leur médicament, ION251, a montré…

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