La lutte pour accéder aux thérapies expérimentales contre les maladies rares grâce à un usage compassionnel

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L’accès aux traitements peut être difficile, surtout si l’on est touché par une maladie rare. En fait, seulement 5% des maladies rares ont un traitement approuvé par la FDA. De ce fait, de nombreux patients se sont tournés vers les essais cliniques pour recevoir des soins. Malheureusement, ce n’est pas une option pour tout le monde. Beaucoup sont refusés aux essais cliniques, car ils ne répondent pas aux exigences d’inscription. Pour ces personnes, l’usage compassionnel, également appelé accès élargi, est la seule option restante. Bien que des recherches supplémentaires doivent être menées sur ce sujet, les études existantes montrent qu’il est plus difficile d’utiliser l’usage compassionnel pour les thérapies contre les maladies rares que pour les traitements pour des affections plus courantes.

Usage compassionnel pour les patients atteints de maladies rares

L’accès au traitement est un problème au sein de la communauté des maladies rares, et l’accès élargi aux thérapies expérimentales ne fait pas exception. L’une des raisons derrière cela est la réticence des sociétés pharmaceutiques à fournir aux patients en dehors des essais cliniques leur médicament avant la fin des essais. La croyance est que permettre cet accès pourrait mettre en péril l’approbation future de la FDA. Mais pour les patients qui mourront sans traitement, le reste de la recherche n’a pas d’importance. De plus, la recherche a démontré qu’autoriser l’usage compassionnel ne met pas l’approbation en danger.

Parce qu’il y a déjà tellement d’obstacles sur la voie de la recherche sur les maladies rares – petites populations de patients, manque de financement, faible intérêt et manque de connaissances ne sont que quelques-uns – les entreprises sont beaucoup plus prudentes lorsqu’elles approuvent un accès élargi. Ils hésitent déjà à mener des recherches sur les maladies rares, et encore moins à prendre des mesures qui pourraient nuire à leurs efforts.

En revanche, les entreprises sont beaucoup plus disposées à offrir une utilisation compassionnelle pour les traitements expérimentaux de maladies courantes. Le médicament contre la leucémie Gleevec a été administré à des milliers de personnes avant l’approbation de la FDA, tout comme Videx pour le VIH et Iressa pour les formes courantes de cancer du poumon.

Une représentante des patients de la FDA, Melissa Hogan, a souligné que cela pourrait être dû aux communautés très unies qui existent dans le domaine des maladies rares, ainsi qu’au coût exorbitant des traitements. Les sociétés pharmaceutiques peuvent ne pas être en mesure de fournir leurs médicaments à de nombreux patients en dehors de l’essai en raison de contraintes de fabrication. Parce que les patients atteints de maladies rares ont formé des communautés et des groupes de défense, ils partagent souvent des informations et des conseils de traitement. Essentiellement, si un patient a bénéficié d’un accès élargi, d’autres le découvriront probablement et en feront la demande. Les compagnies pharmaceutiques ne veulent pas nécessairement cela.

Exemples actuels au sein de la communauté des maladies rares

De nombreux patients atteints de maladies rares ont enfin pu demander un usage compassionnel après la fin des essais cliniques pour plusieurs médicaments. Les exemples incluent Enspryng pour le trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD), Evrysdi pour la SMA et Viltepso pour certains patients atteints de DMD. Ces essais se sont terminés l’année dernière. De même, un médicament contre la myasthénie grave n’a été autorisé à être fourni que grâce à un accès élargi l’année dernière. Aucun programme n’existe encore pour la pridopidine, un traitement expérimental pour la SLA et la maladie de Huntington.

Roche, qui travaille actuellement sur un traitement contre la maladie de Huntington et a également développé Evrysdi et Enspryng, a déclaré que cela était dû à la politique de leur entreprise : pas d’accès étendu jusqu’à ce que les essais de phase trois soient terminés. Dans la plupart des études, cette phase est la dernière.

Il y a eu une exception à cette tendance. Biogen a fourni un traitement expérimental contre la SLA à certains patients avant que les résultats de leurs essais cliniques ne soient connus. Bien que cette situation soit positive, il y a encore de nombreux patients qui ne reçoivent pas d’usage compassionnel. En fait, une estimation de 2015 place le nombre de patients atteints de SLA dans le pays à 16 000, alors que seulement 125 patients environ ont pu accéder à un traitement grâce à un usage compassionnel.

Avoir hâte de

Il doit y avoir un changement dans l’accès élargi, car de nombreux patients atteints de maladies rares sont incapables d’accéder à des options de traitement viables. Pour les patients qui mourront sans traitement, des recherches supplémentaires et une analyse des données terminée n’ont pas d’importance.

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