Selon un communiqué de presse de LifeMax Laboratories, Inc., l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration, FDA) a attribué au médicament expérimental LM-030 (sous licence de Novartis) de la société -destiné au traitement du syndrome de Netherton- la désignation de maladie pédiatrique rare. La désignation agit comme une sorte de bon échangeable pour la révision prioritaire d’un produit différent.
À propos du syndrome de Netherton
Le syndrome de Netherton est une maladie génétiquement héréditaire caractérisée par des anomalies physiologiques de la peau et des cheveux. De plus, les personnes affectées ont souvent des problèmes avec leur système immunitaire.
Les nouveau-nés atteints du syndrome de Netherton peuvent avoir une peau rouge et squameuse pouvant dans certains cas laisser couler du liquide. D’autres peuvent naître avec une membrane semblable à une pellicule de plastique, appelée membrane de collodion, qui disparaît généralement complètement au bout de quelques semaines. En règle générale, la santé des personnes touchées s’améliore avec l’âge. De nombreux enfants atteints du syndrome de Netherton ne parviennent pas à grandir aux taux prévus (retard de croissance), et même à l’âge adulte, ils peuvent rester sous le poids et avoir une taille inférieure à celle de leurs pairs.
À la fin de l’enfance et à l’âge adulte, la gravité de l’irritation de la peau peut varier avec le temps. Certaines parties de la peau peuvent rester rouges et squameuses (surtout pendant l’enfance). Des périodes où il y a de la rougeur et de l’ichtyose linéaires circumflexa (une affection cutanée caractérisée par l’apparition de plaques circulaires autour du corps) peuvent continuer à affecter certains patients jusqu’à l’âge adulte. D’autres problèmes cutanés, tels que des démangeaisons chroniques (pouvant entraîner une infection), de l’eczéma, une régulation thermique médiocre et une perte excessive sont également courants.
Des dysfonctionnements bénins du système immunitaire, tels que rhume des foins, allergie alimentaire ou asthme sont également fréquemment rapportés chez les patients atteints du syndrome de Netherton. Les patients atteints du syndrome de Netherton ont parfois des cheveux exceptionnellement fragiles dont l’épaisseur varie non uniformément. Trichorrhexis nodosa, ou des « cheveux bambous », peut également toucher les cils ou les sourcils.
À propos du LM-030 et la désignation des maladies pédiatriques rares
La désignation « maladie pédiatrique rare » concerne les médicaments destinés à traiter les maladies rares « graves ou menaçant la survie » chez les personnes de moins de 18 ans. Les maladies sont classées comme rares si elles touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
Bien que des programmes accélérés, révolutionnaires et d’évaluation de priorité existent pour accélérer la recherche et le développement du médicament receveur, la désignation de maladie pédiatrique rare est comme un bon que la société réceptrice peut utiliser à l’avenir pour l’évaluation prioritaire d’un autre produit. En d’autres termes, c’est un peu un bon d’examen prioritaire à usage unique que la FDA doit honorer.
Une étude clinique de phase 1/2 sur le LM-030 a montré que le médicament était tolérable chez l’homme, tout en offrant des avantages qu’on n’a pas spécifié dans le communiqué de presse. Les études à venir sont susceptibles de s’appuyer sur ces résultats à mesure que le LM-030 s’achemine vers une nouvelle application de médicament.
De plus, le LM-030 a reçu la désignation de médicament orphelin vers la fin juin. La désignation offre un soutien gouvernemental, ainsi que des avantages marketing qui prendront effet si et quand le LM-030 reçoit son autorisation de mise sur le marché définitive de la FDA.
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