Selon un communiqué de presse de la société biopharmaceutique danoise Orphazyme, la société a atteint son objectif d’inscription pour son étude clinique de phase 3 sur l’arimoclomol chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique.
À propos de la sclérose latérale amyotrophique
Vous avez probablement entendu parler de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), mais vous n’en savez peut-être pas beaucoup. Malgré ce que beaucoup de gens pensent, la SLA est techniquement un groupe de conditions qui impliquent principalement l’endommagement progressif et la dégénérescence de cellules nerveuses dans le cerveau (appelées neurones) qui sont responsables du contrôle du mouvement musculaire volontaire.
La SLA se caractérise par la dégénérescence progressive des motoneurones supérieurs et inférieurs. Le mouvement volontaire est déclenché lorsque les neurones moteurs supérieurs du cerveau communiquent avec les neurones moteurs inférieurs – des cellules nerveuses similaires trouvées dans la moelle épinière. Ces motoneurones inférieurs stimulent alors directement les groupes musculaires en agissant sur le signal original envoyé par le cerveau. À mesure que ces cellules nerveuses dégénèrent, le cerveau a du mal à communiquer efficacement avec les motoneurones inférieurs et, par la suite, avec le reste du corps. Ce qui peut commencer par des crampes musculaires et une faiblesse générale peut évoluer vers une paralysie totale du corps – les patients ne pouvant plus avaler ni même respirer sans assistance.
La SLA est extrêmement rare et ne touche que 14 000 à 15 000 Américains chaque année. Cependant, la maladie est universellement dévastatrice – il n’existe pas de traitement curatif et les quelques traitements disponibles pour les patients atteints de SLA servent uniquement à atténuer les symptômes les plus graves.
L’Inscription se termine pour l’essai de phase 3
L’essai de phase 3 sur l’arimoclomol a été rempli à pleine capacité plus tôt que prévu. 213 participants recevront au hasard soit de l’arimoclomol, soit un placebo (groupes de taille 2 : 1, respectivement) pendant une période de 76 semaines. Un espace supplémentaire a été réservé pour un maximum de 18 personnes traitées à l’édaravone, l’un des rares médicaments actuellement utilisés pour traiter les symptômes de la SLA. Les participants qui restent avec l’étude jusqu’à la fin de la 76ème semaine seront invités à participer à un essai ouvert de prolongation.
L’inscription ayant été achevée tôt, les résultats de cette étude pourraient être publiés dès le début de 2021. Calaneet Balas, président et chef de la direction de l’ALS Association, a souligné le besoin pressant de multiplier les essais cliniques sur la SLA. « Nous avons un besoin urgent de nouveaux traitements contre la SLA et nous attendons les résultats avec impatience », a-t-elle déclaré.
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