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Une désignation de médicament orphelin est accordée aux médicaments ou aux produits biologiques destinés à traiter les patients atteints de maladies ou d’affections rares, affectant moins de 200 000 Américains. Parce qu’il peut parfois être difficile de développer des médicaments pour des maladies rares, le programme de médicaments orphelins offre des incitations au développement de médicaments, telles que 7 ans d’exclusivité commerciale (une fois approuvé), des exonérations de frais, des crédits d’impôt et une assistance réglementaire accrue de la FDA. Dans un récent communiqué de presse, la société biopharmaceutique TRACON Pharmaceuticals (« TRACON ») a annoncé que son traitement envafolimab (KN035), conçu pour traiter les patients atteints de sarcome des tissus mous, avait obtenu la désignation de médicament orphelin.
Envafolimab
Alors, qu’est-ce que l’envafolimab ? Selon TRACON, la thérapie est :
un nouvel anticorps PD-L1 à domaine unique qui est administré par injection sous-cutanée sans avoir besoin d’un adjuvant.
La désignation de médicament orphelin reposait sur une demande modifiée contenant des données d’essais cliniques de phase 1. À partir de cet essai, les chercheurs ont déterminé que :
- Les patients de l’essai ont présenté des réponses soutenues et durables sur une période de 6 mois.
- Au total, l’envafolimab a montré un taux de réponse de 40 %. Comparé au taux de réponse de 42% de Tecentriq, la norme de soins actuelle en ce qui concerne le traitement par anticorps PD-L1, c’est incroyablement prometteur.
Jusqu’à présent, l’envafolimab a été évalué dans un certain nombre d’essais cliniques de phase 2 et de phase 3. L’un de ces essais est l’essai de phase 2 ENVASARC, qui évalue l’envafolimab en monothérapie et en association avec l’ipililumab pour les patients atteints de sarcome pléomorphe indifférencié ou de myxofibrosarcome. Au total, 160 patients seront inscrits. Au cours de l’essai, les patients recevront soit de l’envafolimab, soit de l’envafolimab avec Yervoy.
Un essai supplémentaire de phase 3 est en cours en Chine et est sponsorisé par Alphamab Oncology (« Alphamab ») et la société biopharmaceutique 3D Medicines, tous deux partenaires de TRACON. Enfin, ces sociétés ont également soumis une New Drug Application (NDA) en Chine qui a obtenu le statut d’examen prioritaire en janvier 2021.
Sarcome des tissus mous
Le sarcome des tissus mous est une forme rare de cancer qui commence dans les tissus mous de tout le corps qui relient, soutiennent et entourent d’autres structures corporelles. Dans l’ensemble, les sarcomes des tissus mous peuvent se former dans les nerfs, les tendons, les vaisseaux sanguins, les muscles et même la graisse. Il existe plus de 50 sous-types de ce cancer rare, qui peuvent tous affecter différents groupes ou tranches d’âge. Certaines formes de sarcome des tissus mous comprennent :
- Angiosarcome
- Liposarcome
- Rhabdomyosarcome
- Sarcome synovial
Les facteurs de risque de développer un sarcome des tissus mous comprennent l’exposition aux rayonnements, l’exposition aux produits chimiques et des maladies génétiques telles que la sclérose tubéreuse de Bourneville ou le syndrome de Werner.
En termes de symptômes, de nombreux patients sont asymptomatiques à un stade précoce. Une fois que la tumeur commence à se développer, les symptômes se manifestent. Ceux-ci pourraient inclure:
- Une bosse perceptible ou une zone enflée (généralement indolore)
- Douleur nerveuse ou musculaire
- Crampes ou douleurs abdominales
- Difficulté à respirer
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