Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News, une nouvelle étude met en évidence les progrès réalisés au cours de la dernière décennie pour le traitement des maladies rares qui touchent les enfants. Cependant, la grande majorité des maladies rares manquent de traitement malgré les progrès. De plus, une partie importante des progrès a impliqué la réutilisation de médicaments précédemment autorisés au lieu de développer de nouveaux traitements à partir de zéro.
La Lutte pour traiter les maladies rares
Près de la moitié de patients atteints de maladies rares dans le monde sont des enfants. Il y a un besoin urgent de développer plus de traitements pour que ces patients puissent avoir une bonne qualité de vie, mais avoir un petit nombre de patients signifie que la plupart des compagnies pharmaceutiques ne se sont pas intéressées à travailler sur des médicaments contre les maladies rares. Plusieurs programmes d’incitation ont été développés aux États-Unis ces dernières années afin d’encourager les sociétés pharmaceutiques à commencer à travailler sur les médicaments contre les maladies rares, comme la désignation de médicament orphelin.
Traitement contre les maladies rares : progrès et problèmes
Les chercheurs ont déterminé qu’un total de 402 médicaments orphelins ont été autorisés par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais, Food and Drug Administration ou FDA) au cours de la période 2010-2018. Environ un tiers de ces médicaments ont été développés spécifiquement pour les patients pédiatriques. Ces médicaments ciblaient 87 maladies rares au total ; il y avait également 21 maladies pour lesquelles plus d’un traitement avait été autorisé. La leucémie aiguë lymphoblastique et la fibrose kystique étaient les maladies les plus courantes, les deux ayant un total de 12 traitements différents. Pendant ce temps, l’angio-œdème héréditaire a eu un total de six traitements autorisés.
Remarquablement, la plupart des médicaments autorisés pour les patients pédiatriques atteints de maladies rares étaient pour des médicaments précédemment autorisés, y compris 45 précédemment autorisés pour une maladie plus courante et 31 déjà autorisés pour une maladie rare.
Bien que les auteurs de l’étude louent des progrès accomplis, ils ont également déclaré que leur analyse soulevait également certains problèmes. Ils affirment que de nombreuses autorisations ont plus de valeur et d’impact que d’autres. Il y avait également des déficits notables, où certaines maladies recevaient de multiples thérapies autorisées alors que d’innombrables autres n’ont toujours aucun traitement autorisé. Les auteurs disent que la priorité absolue devrait être d’encourager le développement de médicaments contre les maladies rares qui n’ont pas d’options de traitement.
Lisez l’étude originale ici.
