Par Danielle Bradshaw du site In the Cloud Copy

Novartis, la société pharmaceutique d’origine suisse, a été autorisée par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) à commencer à distribuer son comprimé oral appelé Isturisa, qui peut être utilisé pour traiter la maladie de Cushing chez l’adulte. L’Isturisa sera utilisé par des patients dont la maladie de Cushing ne peut pas être traitée par des interventions chirurgicales effectuées sur leurs glandes pituitaires ou qui ont subi une intervention chirurgicale, mais leurs symptômes ne sont toujours pas atténués.

La Maladie de Cushing, c’est quoi exactement ?

La maladie de Cushing, une forme de syndrome de Cushing (ou hypercortisolisme), est une maladie rare qui survient quand le corps d’une personne produit des quantités supérieures à la normale de l’hormone cortisol pendant de longues périodes. La surproduction de l’hormone est causée par des tumeurs hypophysaires qui stimulent la glande surrénale à produire trop de cortisol.

La maladie se présente généralement chez les adultes âgés de 30 à 50 ans et les femmes sont trois fois plus susceptibles de l’avoir que les hommes. Il existe deux façons dont une personne peut avoir de la maladie de Cushing : soit elle produit naturellement trop de cortisol dans son corps, soit elle prend un corticostéroïde (par voie orale).

Lorsqu’il est bien régulé par le corps, le cortisol peut aider à gérer la tension artérielle, régularise le métabolisme, aide à la formation de la mémoire et soutient le développement sain des fœtus chez les femmes enceintes. Une surabondance de cortisol – syndrome de Cushing – peut entraîner une multitude de problèmes physiques et de santé tels que :

• Un visage « lunaire »
• Une grosseur grasse entre les épaules
• Vergetures violettes ou roses
• Diminution de la densité osseuse (ostéoporose)
• Hypertension artérielle
• Diabète de type 2

Les Résultats et les effets secondaires découverts grâce à l’étude sur l’Isturisa

Pour traiter la maladie de Cushing, l’Isturisa cible et inhibe l’enzyme 11-bêta hydroxylase qui arrête ensuite la production de cortisol. La capacité du médicament à le faire efficacement et en toute sécurité a été testée dans un essai avec 137 patients adultes – dont la plupart étaient des femmes – qui avaient en moyenne environ 41 ans.

Chaque participant a commencé avec une dose de 2 mg du médicament qu’ils ont pris deux fois par jour. Les doses d’Isturisa pourraient ensuite être progressivement augmentées sur une période de deux semaines à 30 mg deux fois par jour tout au long de l’étude de 24 semaines. À la fin de la période d’essai, il a été constaté qu’environ la moitié des niveaux de cortisol des participants étaient abaissés à des niveaux moins dangereux et s’étaient normalisés.

Un essai de 12 semaine supplémentaires a ensuite été effectué avec des patients qui ont bien répondu aux traitements par Isturisa et des médicaments placebo ou Isturisa ont été distribués au hasard à ces participants. À la fin de cette période de test particulière, la FDA a pu signaler que 86% des patients qui ont participé et qui recevaient l’Isturisa avaient maintenu leur taux de cortisol normalisé par rapport aux 30% qui prenaient le placebo.

Bien que les résultats des essais cliniques sur l’Isturisa soient en effet encourageants pour ceux qui souffrent de la maladie de Cushing, il y a eu des effets secondaires fréquemment observés qui ont coïncidé avec la prise du médicament.

Les effets signalés sont :

• Maux de tête
• Vomissement
• Fatigue
• Nausée
• Œdème (gonflement causé par la rétention d’eau par le corps)
• Hypocortisolisme (taux de cortisol trop bas)
• Insuffisance surrénale
• Allongement de l’intervalle QTc (syndrome caractérisé par des problèmes de rythme cardiaque) 

À la suite des essais, la FDA a accordé à l’Isturisa une désignation de médicament orphelin. Les désignations de médicaments orphelins sont accordées à tout type de produit biologique – dans ce cas, un médicament – destiné à traiter tout type de maladie ou de trouble rare.