Edgewise Therapeutics a annoncé son intention de lancer un essai de phase 1 sur EDG-5506, leur thérapie à petites molécules contre la dystrophie musculaire de Becker. Il aura lieu au Worldwide Clinical Trials à San Antonio, au Texas.

À propos de la dystrophie musculaire de Becker

La dystrophie musculaire de Becker est l’une des nombreuses formes de dystrophie musculaire. Ce type est caractérisé par une faiblesse progressive et une perte de masse musculaire dans les muscles cardiaques et squelettiques. Elle touche généralement les hommes, avec un début entre les âges de cinq et quinze ans. La faiblesse a tendance à commencer dans le bassin et dans les jambes, entraînant des symptômes tels que des chutes, des difficultés à marcher et des problèmes de compétences musculaires. À mesure que les muscles cardiaques s’affaiblissent, la cardiomyopathie devient un autre symptôme. D’autres effets sont la fatigue, les problèmes cognitifs, la scoliose, les difficultés respiratoires, les contractures, une perte d’équilibre et de coordination et une faiblesse musculaire dans diverses régions du corps. Tous ces symptômes sont le résultat d’une mutation du gène DMD, qui est héritée par un mode de transmission récessif lié à l’X. Il n’existe actuellement aucun remède et le traitement est symptomatique.

À propos de l’étude

Cet essai vise à évaluer l’innocuité, la pharmacocinétique et la tolérance de l’EDG-5506 chez des participants en bonne santé et des patients atteints de dystrophie musculaire de Becker. Ce traitement a été créé dans le but d’arrêter la dégénérescence musculaire qui caractérise cette maladie. Il travaille en arrêtant l’inflammation et la réponse fibrotique tout en favorisant les fonctions physiques et l’intégrité musculaire.

Il sera à double insu, randomisé, à doses uniques et multiples croissantes, et contrôlé contre placebo dans le but d’étudier l’innocuité, la pharmacocinétique et la tolérance de l’EDG-5506. Les participants recevront soit des doses orales uniques ou multiples soit un placebo. Pour en savoir plus sur cette étude, cliquez ici.

Les chercheurs sont encouragés par les possibilités que ce traitement présente pour les patients atteints de la dystrophie musculaire de Becker, et éventuellement de la myopathie de Duchenne, car ils constituent une population sous-médicalisée.

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