Ionis et l’Université de Californie à San Diego (UCSD) ont formé une équipe chargée d’étudier la technologie des oligonucléotides antisens comme traitement du myélome multiple. Leur médicament, ION251, a montré des résultats positifs quand il a été administré à des modèles murins du cancer rare. Ces données ont mené à un essai de phase 1 qui recrute actuellement des patients.
À propos du myélome multiple
Le myélome multiple est une forme de cancer qui affecte les plasmocytes. Cela les fait s’accumuler dans la moelle osseuse et expulser les cellules saines, ce qui entraîne la création des protéines M. Ce sont ces protéines qui provoquent les symptômes caractéristiques, qui comprennent des douleurs osseuses, une perte de poids, des nausées, une perte d’appétit, de la fatigue, des problèmes rénaux, de la constipation, des infections fréquentes, un trouble mental, une numération globulaire basse, une soif excessive, une faiblesse ou un engourdissement dans les jambes et l’hypercalcémie. Bien que les professionnels de santé ne sachent pas ce qui cause ce cancer, ils savent que de nombreuses cellules du myélome manquent une partie ou la totalité du chromosome 13. Les options de traitement pour le myélome multiple comprennent la chimiothérapie, les stéroïdes, les médicaments immunomodulateurs, les inhibiteurs d’HDAC et les inhibiteurs du protéasome.
ION251 comme traitement du myélome multiple
ION251 est un oligonucléotide antisens, qui est une forme de traitement qui se lie à l’ARNm afin d’empêcher certains gènes de s’exprimer et de produire des protéines qui provoquent des maladies. Dans ce cas, ION251 se lie au gène IRF4 et provoque son extinction, puisqu’il aide à la croissance et à la reproduction des cellules malignes.
En utilisant des modèles murins de myélome multiple, des chercheurs d’Ionis et de l’UCSD ont pu étudier l’impact du médicament. Ils ont évalué les souris pendant six semaines, administrant une dose d’ION251 chaque jour pendant la première semaine et trois doses par semaine par la suite. En matière des résultats, 70 % des souris ont survécu, ce qui peut être comparé au groupe témoin dans lequel toutes les souris sont mortes. Les chercheurs ont déclaré que le médicament améliorait la survie et réduisait considérablement le nombre de cellules cancéreuses.
À l’avenir
En raison du succès des essais précliniques, les chercheurs recrutent actuellement des participants pour une étude de phase 1 sur ION251 chez des patients atteints de myélome multiple résistant au traitement.
Ionis est enthousiasmé par les résultats positifs, car ION251 est maintenant l’un des nombreux médicaments oncologiques dans leur réseau. Il fait partie d’autres oligonucléotides antisens dans le réseau, y compris des traitements contre des maladies métaboliques, rénales, cardiovasculaires, neurologiques et pulmonaires.
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