Il y a de bonnes nouvelles pour Evrysdi, un traitement contre l’amyotrophie spinale (AS). Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP pour l’anglais Committee for Medicinal Products for Human Use) de l’AEM a recommandé l’autorisation du médicament dans le cadre de la procédure d’évaluation accélérée. Roche, le développeur d’Evrysdi, s’attend à recevoir une décision finale d’autorisation dans les deux prochains mois.
À propos de l’amyotrophie spinale
L’amyotrophie spinale (AS) est un trouble génétique rare qui se caractérise par une faiblesse et une dégénérescence musculaire. Elle affecte une personne sur 10 000, mais sa gravité peut varier d’une personne à l’autre. Une mutation dans le SMN1 provoque cette affection, et elle provoque la perte de motoneurones dans la moelle épinière et dans le tronc cérébral. En raison de cette perte, les muscles s’affaiblissent et s’atrophient, en particulier les muscles utilisés pour marcher, respirer, avaler, ramper, s’asseoir et bouger la tête.
Les symptômes de cette maladie dépendent de la gravité et du type d’AS. Le type I est le plus grave et le diagnostic est établi après la naissance. Les symptômes de ce type comprennent un retard de développement, l’incapacité de se tenir droite ou de bouger la tête et des difficultés à respirer et à avaler. Le type II survient chez les enfants entre l’âge de six à douze mois, et ils éprouvent des difficultés à se tenir debout et à marcher. Ceux qui ont le type III reçoivent un diagnostic entre la petite enfance et l’adolescence et ne peuvent ni marcher ni monter les escaliers de manière autonome. Le type IV survient chez les adultes de plus de 30 ans et est le type le moins grave. Les personnes atteintes de cette forme d’AS ont généralement une légère faiblesse musculaire, des problèmes de respiration, des contractions ou des tremblements.
Une fois ces symptômes remarqués, un diagnostic est établi par un examen neurologique et par des tests génétiques. Bien qu’il n’y ait pas de remède contre l’AS, il existe des traitements disponibles. La kinésithérapie, les appareils orthopédiques et la chirurgie peuvent tous aider à améliorer le mouvement. Les respirateurs artificiels non invasifs et les trachéostomies peuvent résoudre les problèmes de respiration, tandis que la gastrostomie peut faciliter l’alimentation. Spinraza est le premier traitement autorisé par la FDA pour le traitement de l’AS, et Zolgensma et Evrysdi ont également été récemment autorisés.
Un Avis positif d’Evrysdi
En examinant les données des deux essais de Roche sur Evrysdi, SUNFISH et FIREFISH, le CHMP a recommandé que le traitement soit autorisé par la Commission européenne. Selon la déclaration du CHMP, ils suggèrent l’autorisation de ce médicament pour les patients âgés de deux mois et plus à qui on a diagnostiqué une à quatre copies de SMN2 ou le type 1, 2 ou 3 d’AS.
La Commission européenne prendra en compte cette recommandation et prendra une décision finale dans les deux prochains mois. Cette décision aura un impact sur les 27 pays qui composent l’Union européenne, ainsi que sur la Norvège, le Liechtenstein et l’Islande. Étant donné qu’Evrysdi a été placé dans la procédure d’évaluation accélérée, la décision pourrait être prise d’ici la fin du mois de mars au plus tôt.
Evrysdi au Royaume Uni
Étant donné que le Royaume-Uni a quitté l’UE, Roche doit soumettre des demandes distinctes à la MHRA dans le cadre de la procédure de dépendance de décision de la CE. Ce processus d’autorisation transitoire est nouveau et Evrysdi sera l’un des premiers médicaments à y passer. Malgré cette inquiétude, Roche s’attend à une autorisation de mise sur le marché au Royaume-Uni dans les prochains mois.
À l’avenir
Roche a bon espoir que cet avis positif mènera à l’autorisation par m’AEM pour Evrysdi. Car les patients de toute l’UE bénéficieront de ce médicament, ils attendent avec impatience son autorisation dans un avenir très proche.
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