Prevail Therapeutics a récemment obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour sa thérapie génique PR001, qui est destinée à traiter la maladie
Selon un article de docwirenews.com, la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) va être considérablement affectée chez les patients atteints d’insuffisance rénale chronique
Selon une étude publiée dans la revue scientifique Neurology, les taux de survie des patients atteints du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (SLE) ont été comparés
Avoir une maladie rare signifie qu’on a l’un des 5 000 à 7 000 troubles distincts, chacun avec ses propres particularités. Mais combien il en
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Les scientifiques de quatre continents ont travaillé pendant plus d’une décennie sur un projet massif qui a entraîné la réalisation de l’image la plus détaillée
Le Centre américain pour l’avancement des sciences translationnelles (NCATS) des Instituts nationaux de la santé (NIH) et le Centre de l’évaluation et de la
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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