Согласно статье из PM360, Reata Pharmaceuticals объявила о том, что встреча с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами по окончанию второй фазы прошла в соответствии с планом. Американская фармацевтическая компания, базирующаяся в Ирвинге, штат Техас, в настоящее время планирует перейти к третьему этапу клинических испытаний для лечения людей с аутосомно-доминантной поликистозной болезнью почек(ADPKD), предусматривающих введение метила бардоксолона пациентам.
Аутосомно-Доминантная Поликистозная Болезнь Почек
Да, это глоток. АДПБП — это, как вы уже поняли, генетически наследуемое заболевание, которое поражает почки. Почки необходимы для удаление продуктов жизнедеятельности из крови, и АДПБП со временем приведет к развитию кист в органах. Эти кисты со временем растут и могут в конечном итоге привести ко множеству серьезных проблем со здоровьем, включая камни в почках, высокое кровяное давление и, в конечном итоге, отказ органов. Существуют методы лечения, которые делают жизнь с этим заболеванием более комфортной, но лечения в настоящее время не существует . К сожалению, АДПБП обычно приводит к уменьшению продолжительности жизни, хотя достижения в области медицинских технологий позволили в некоторых случаях добавить годы жизни пациентов.
АДПБП вызывается мутацией в одном из двух генов: PKD1 и PKD2. Эти гены ответственны за продукцию белков polycystin-1 и polycystin-2, которые найдены в почках. Чаще всего эта мутация наследуется от родителя, хотя в некоторых случаях (25% в Великобритании) она может развиваться без предшествующей семейной истории. Тем не менее, это относительно редкое заболевание, затрагивающее от 0,04 до 0,25% населения мира — почти 12 миллионов человек.
Это может показаться не таким большим количеством в глобальном масштабе, но у человека с АДПБП есть 50% вероятности передать его любому из своих детей. Оценки глобальных показателей также могут быть низкими из-за неполноценного доступа к медицинским услугам в некоторых частях мира.
Цели Reata для 3 Фазы Испытаний
Reata назвал свой предстоящий 3 этап испытания FALCON. Испытания 3 фазы проводятся только на лекарствах или методах лечения, которые доказали свою безопасность и эффективность при лечении общего состояния, подтверждая и развивая данные, собранные в исследованиях 1 и 2 фазы.
Компания рассчитывает открыть регистрацию для участия в исследовании где-то в середине 2019 года и запланировала зарегистрировать около 300 пациентов с АДПБП. Исследование будет скрытым и плацебо-контролируемым, то есть ни участник, ни исследователь не знают, кто получает метил бардоксолон, а кто получает плацебо.
Исследователи надеются, что расширенный круг данных улучшит их исследования бардоксолона метила и его способностей повышать функцию почек. Бардоксолон получил орфанное лекарственное средство от Европейского совета и американского FDA для лечения синдрома Альпорта, другого заболевания, которое часто влияет на функцию почек.
Вы или кто-то из ваших знакомых живут с заболеванием почек? Бардоксолон играет роль в вашем лечении? Поделитесь своей историей с Patient Worthy!
