Согласно статьи из globenewswire.com, биофармацевтическая компания Reata Pharmaceuticals, Inc. недавно объявила, что она официально зарегистрировала своего первого пациента на третий этап в своем клиническом испытании . В этом исследовании будет проверено лекарство бардоксолон в качестве лечения редкой болезни, аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек (ADPKD). Компания Reata сосредоточена на разработке новых методов лечения опасных для жизни, серьезных заболеваний. Бардоксолон является экспериментальным препаратом и в настоящее время не одобрен для лечения каких-либо заболеваний.
Об Аутосомно-Доминантной Поликистозной Болезни Почек (ADPKD)
Аутосомно-доминантное поликистозное заболевание почек, хотя обычно и редкое, является наиболее распространенным, потенциально смертельным, моногенным расстройством у людей. Характеризуется появлением кист в почках и других внутренних органах. Заболевание вызвано мутацией, затрагивающей либо ген PKD1, либо PKD2. Заболевание может вызывать различные симптомы и со временем ухудшаться; Эти симптомы включают острую боль в пояснице, кисты в печени или других органах, аневризму ягод, гематурию (кровавую мочу) и высокое кровяное давление. Анемия и уремия часто появляются на более поздних стадиях, поскольку функция почек начинает снижаться. Около половины пациентов будут испытывать почечную недостаточность, требующую диализа или пересадки. Существуют некоторые методы лечения, которые могут помочь замедлить прогрессирование заболевания, такие как морские препараты, аспирация кисты, декортикация кисты и хирургическое удаление почки. Обезболивание также является важной частью лечения заболеваний. Распространенные причины смерти включают сердечно-сосудистые заболевания, инфекции или разрыв аневризмы. Чтобы узнать больше об аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек, нажмите здесь.
О Клинических Испытаниях
Это клиническое исследование будет включать около 300 пациентов с заболеванием в возрасте от 18 до 70 лет. Третий этап испытания будет включать период лечения 48 недель, за которым следует 4-недельный период без лечения. Первичной конечной точкой исследования будут изменения в оценочной скорости клубочковой фильтрации (СКФ). Это исследование следует за обнадеживающими результатами второго этапа исследования, в котором бардоксолон смог вызвать значительное улучшение функции почек у пациентов с аутосомно-доминантной поликистозной болезнью почек.
Бардоксолон — экспериментальный препарат, разработанный для активации фактора транскрипции Nrf2. Он получил статус орфанного препарата в США и ЕС за синдром Альпорта, и в США за легочную артериальную гипертензию.
Что вы думаете об этой новости?
Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
