Согласно пресс-релизу компании Apellis Pharmaceuticals из Кентукки, они начала программу по исследованию использования исследуемого препарата APL-9 в генной терапии, включающей использование адено-ассоциированного вируса. Аденоассоциированный вирус (AAV) — это инертный вирус, который ученые часто используют в генной терапии для доставки модифицированных сегментов ДНК, которые «перекрывают» вредные генетические мутации.
Хотя известно, что AAV не вызывает каких-либо заболеваний, у некоторых людей он может вызывать иммунный ответ. Исследователи компании Apellis надеются, что APL-9 поможет контролировать эти нежелательные иммунные реакции.
О Генной Терапии и Аденоассоциированном Вирусе
Генная терапия — экспериментальная, но захватывающая и все более популярная область медицинских исследований. Эта терапия использует гены для лечения или профилактики определенных заболеваний, особенно с известным генетическим компонентом. Чаще всего это включает модификацию или введение генов хирургическими или фармацевтическими средствами.
Одним из наиболее популярных способов введения этих модифицированных генов является использование аденоассоциированного вируса, или AAV. AAV, как и другие вирусы, исключительно мал и отлично проникает в защитные силы организма. Он, как и другие вирусы, способен вводить часть своего генетического материала в клетку-хозяина. Вот что делает его таким привлекательным для исследователей.
Изменяя генетический код, содержащийся в AAV, исследователи могут «запрограммировать» вирус на предоставление рабочих версий обычно неработающих генов. Результаты могут быть впечатляющими. Определенные виды рака и нейродегенеративные заболевания можно лечить с помощью генной терапии, которая, как правило, дорогая, но может обеспечить значительные преимущества при единственном лечении — в отличие от часто требующих физического лечения альтернатив.
Однако есть некоторые свидетельства того, что переносимость организма AAV связана с неизвестностью — после того, как генная терапия будет проводиться через AAV, иммунная система может вырабатывать антитела, способные реагировать на белковую оболочку, которая образует самый внешний слой вируса. Эти антитела могут снизить эффективность модифицированных вирусов и, следовательно, эффективность генной терапии. Они также могут предотвратить повторное администрирование модифицированного AAV в будущем, если это потребуется.
Об APL-9 и Иммунном Ответе AAV
Хотя генная терапия может дать удивительные преимущества, её цена неизменно является одной из самых высоких в медицине. Возможность развития иммунного ответа на AAV является реальностью, и ученые, работающие над генной терапией, неустанно работают над противодействием.
Предполагается, что APL-9 работает путем модуляции белков C3, которые играют важную роль в иммунной системе — части иммунной системы, которая усиливает естественные способности антител и фагоцитов.
APL-9 был признан безопасным и переносимым в первом этапе исследования 20 здоровых людей, но потребуются годы тестирования, прежде чем исследуемое лекарственное средство будет рассмотрено для применения в Управлении по Контролю за Продуктами и Лекарствами.
Несмотря на быстрые достижения в области генной терапии, остаются значительные препятствия. Будет ли риск развития резистентности к AAV останавливать вас от возможного дорогостоящего лечения генной терапией? Поделитесь своими мыслями с Patient Worthy!
