Согласно публикации The Rheumatologist, недавний провал, казалось бы, многообещающего лечения волчанки во втором этапе исследовании привел к дискуссии по всей дисциплине о новых исследованиях и необходимых улучшениях стандартов исследования.
О Волчанке
Волчанка является аутоиммунным заболеванием, которое имеет невероятно разнообразные признаки и симптомы. Многие из этих симптомов очень похожи на симптомы других состояний, что добавляет врачу значительную сложность в диагностике заболевания.
Как и другие аутоиммунные заболевания, волчанка вызвана неправильной иммунной реакцией, которая заставляет организм ошибочно атаковать здоровые ткани и органы, как если бы они были инородными телами. Исследователи полагают, что волчанка может быть вызвана различными факторами окружающей среды, на которые влияют определенные генетические предрасположенности. Солнечный свет, инфекция и некоторые лекарства ранее были определены как лишь некоторые из многих возможных триггеров волчанки.
Волчанка чаще встречается у африканцев и американцев азиатского происхождения, латиноамериканцев и женщин. Хотя и редко, волчанка может быть смертельной из-за серьезных осложнений, таких как почечная недостаточность, анемия и даже инсульт. У большинства людей, у которых развивается волчанка, продолжительность жизни вполне нормальная. Тем не менее, нет никакого лечения, и лечение ограничивается контролем наихудших симптомов. Для обеспечения благополучия больных волчанкой, которых в одних только Соединенных Штатах насчитывается 1,5 миллиона, необходимо более лучшее лечение.
Отказ от Anifrolumab, TULIP-1 и Будущее Лекарств от Волчанки
TULIP-1 был во втором этапе клинического исследования потенциала анифролумаба для помощи пациентам с волчанкой, воздействуя на рецепторы интерферона типа 1. Эта цель особенно привлекательна для исследователей, потому что все пять подтипов интерферона 1 связываются с одним и тем же типом рецептора, теоретически допуская более широкую спектральную блокировку активности интерферона 1 у пациентов.
Интерфероны являются сигнальными белками, которые стимулируют иммунный ответ в данной клетке или области. Блокируя активность интерферонов типа 1, исследователи надеялись, что сверхактивный иммунный ответ, который управляет аутоиммунными состояниями, такими как волчанка, будет подавлен.
Тем не менее, TULIP-1 был кризисом, который удивил экспертов отрасли. «Было проведено много анализов, чтобы выяснить, почему [исследование] провалилось», — сказал доктор Ричард Фурье, главный исследователь. Позже, на клиническом симпозиуме, Фурье выступил с докладом, в котором он рассказал о своем опыте в исследовании TULIP-1, чтобы определить, что он считает четырьмя наиболее значительными проблемами при разработке клинических испытаний волчанки:
- Чрезмерное утверждение активности волчанки при внепочечных заболеваниях — другими словами, активность волчанки не так агрессивна, как предполагают некоторые исследователи.
- Включение пациентов в многочисленные фоновые терапии — участие пациентов в более чем одном клиническом испытании может чрезвычайно затруднить исследователям определить, какое лечение работает, если достигнуты положительные конечные точки. Это «притупляет нашу способность отличать» последствия одного лечения от воздействия другого.
- Биологическая сложность волчанки — волчанка может включать активность в нескольких биологических путях, которые нам еще предстоит идентифицировать. Это зависит от многих факторов.
- Лучшие конечные точки для клинических испытаний — это, чтобы более эффективно определить, действительно ли лечение эффективно снимает волчанку, ученым нужны более эффективные способы определения того, что представляет собой ответ у пациентов. Другими словами, ученые должны разработать более лучшие способы определения эффективности лечения.
Эти проблемы легче перечислить, чем решить, но доктор Фурье считает, что это именно то, что необходимо для улучшения клинических испытаний волчанки. Волчанка была «настоящим крепким орешком», отметил доктор Фурье. «Но я с оптимизмом смотрю в будущее».
Разработка клинических испытаний постоянно меняется. Почему важно учитывать ограничения наших наблюдательных возможностей при разработке новых методов лечения? Поделитесь своими мыслями с Patient Worthy!
