На этой неделе компания Pfizer опубликовала заявление в Media Relations о том, что их препарат VYNDAQEL® для лечения Транстиретин-Амилоидной Кардиомиопатии (ATTR-CM) получил положительное заключение Европейского Медицинского Агентства (EMA) Комитета по Медицинским Продуктам для Использования Человеком (CHMP).
О препарате Vyndaqel® (тафамидис)
Vyndaqel является пероральным препаратом, применение один раз в день (61 мг), который стабилизирует транстиретиновый белок и замедляет образование амилоида, который является причиной ATTR-CM. ЕС пока не одобрил продажу препарата Vyndaqel.
О ATTR-CM
ATTR-CM вызывается отложениями неправильно свернутого амилоидного белка, который накапливается в сердце. Врачи обычно могут диагностировать заболевание только после того, как симптомы стали тяжелыми. Со времени постановки диагноза продолжительность жизни пациента составляет менее четырех лет.
Возрастной и наследственный тип ATTR-CM являются подтипами расстройства. Наследственный подтип обусловлен аномалией в гене транстиретина, а более распространенный подтип развивается с возрастом. Известно, что первый подтип встречается в возрасте пятидесяти лет, тогда как последний обычно появляется у мужчин старше шестидесяти лет.
Исследование ATTR-ACT
Заявление компании Pfizer в EMA стало результатом исследования препарата Vyndaqel в рамках третьего этапа исследования ATTR-ACT. Положительные результаты исследования показали снижение смертности и частоты госпитализаций в связи с сердечно-сосудистыми заболеваниями. Эти пациенты сравнивались с пациентами с аналогичным наследственным или возрастным типом ATTR-CM, которые получали плацебо в течение тридцати месяцев.
В различных исследованиях препарата Vyndaqel, который вводили пациентам с ATTR-CM, побочные эффекты были такими же, как у пациентов, получавших плацебо.
Окончательное решение ЕС ожидается в течение следующих нескольких месяцев после рассмотрения оценки CHMP. Если Vyndaqel будет одобрен ЕС, это будет первая в Европейском Союзе фармакологическая терапия этого заболевания.
