FDA Предоставляет Статус Орфанного Препарата для Нового Комбинированного Препарата для Лечения БАС

Согласно недавней статье в ALS News Today, FDA присвоило «Орфанный Статус» для препарата PrimeC, компании NeuroSense Therapeutics, для лечения БАС.

PrimeC получил это обозначение в результате двух доклинических исследований. В настоящее время он оценивается в двух новых исследованиях, посвященных изучению безопасности и эффективности препарата на людях.

О Препарате PrimeC

Новое комбинированное лекарственное средство было разработано для замедления или даже остановки прогрессирования бокового амиотрофического склероза (БАС).

Препарат PrimeC получил это обозначение в результате двух доклинических исследований. В настоящее время он изучается в двух новых исследованиях.

Препарат объединяет ципрофлоксацин, антибиотик для бактериальной инфекции, с целекоксибом, противовоспалительным препаратом.

Комбинация направлена на воспаление, возникающее в нервной системе пациентов с БАС. Это также предназначается для ошибок обработки РНК.

Обозначение Статуса Орфанного Препарата

Статус орфанного препарата позволяет производителю получить право на семилетнюю эксклюзивность на рынке, поддержку FDA, а также льготы или скидки в отношении пошлин.

О Доклинических Исследованиях

Исследования проводились с использованием рыбок данио-рерио с мутациями, вызывающими БАС. Рыбке данио-рерои вводили терапию PrimeC, в результате чего у рыбки наблюдался значительное снижение. Рыбка данио-рерио успешно использовалась в нескольких других медицинских исследованиях.

Другим положительным результатом после лечения PrimeC было усиление защиты клеточной функции и структуры нервной системы (нейропротекция).

Два Клинических Испытания, Исследующих PrimeC на Людях

Этап 1 (NCT04090684) клинических испытаний будет проводиться в двух городах в Соединенных Штатах.

Этап 2а (NCT04165850) будет проведен на израильском участке в Тель-Авиве.

Оба этапа 1 и 2а будут изучать переносимость, эффективность и безопасность PrimeC при лечении участников клинического испытания БАС.

PrimeC будет назначаться пациентам в течение пятнадцати месяцев. Субъекты первого этапа будут принимать по две капсулы в день, а субъекты этапа 2а — по три капсулы в день.

Ожидаемое Канадское Исследование

Компания NeuroSense намеревается продвинуть свое развитие PrimeC через предстоящее исследование здоровых добровольцев, анализирующее, как лечение влияет на организм. Их внимание будет сосредоточено на распределении, метаболизме, выделении и всасывании. Канадское исследование должно начаться в конце этого года.

Следующий Шаг

Этап 2/3 будет проведен после того, как станут доступны предварительные данные текущих испытаний. В этих исследованиях PrimeC будет изучаться в сравнении с плацебо.

В исследовании примут участие около двухсот участников, включая пациентов с семейной (наследственной) БАС, а также пациентов со спорадической БАС.

БАС обычно не наследуется. Около девяноста процентов случаев касается только одного члена семьи (спорадический БАС).

Успех этих испытаний может привести к условному одобрению PrimeC в Соединенных Штатах. Компания NeuroSense провозгласила о достижении цели для PrimeC как жизнеспособном лечении в течении четырех лет.


Что вы думаете о роли PrimeC в лечении БАС? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy »!

Share this post

Поделиться в facebook
Поделиться в google
Поделиться в twitter
Поделиться в linkedin
Поделиться в pinterest
Поделиться в print
Поделиться в email
Закрыть меню