Согласно недавней статье в ALS News Today, FDA присвоило «Орфанный Статус» для препарата PrimeC, компании NeuroSense Therapeutics, для лечения БАС.
PrimeC получил это обозначение в результате двух доклинических исследований. В настоящее время он оценивается в двух новых исследованиях, посвященных изучению безопасности и эффективности препарата на людях.
О Препарате PrimeC
Новое комбинированное лекарственное средство было разработано для замедления или даже остановки прогрессирования бокового амиотрофического склероза (БАС).
Препарат PrimeC получил это обозначение в результате двух доклинических исследований. В настоящее время он изучается в двух новых исследованиях.
Препарат объединяет ципрофлоксацин, антибиотик для бактериальной инфекции, с целекоксибом, противовоспалительным препаратом.
Комбинация направлена на воспаление, возникающее в нервной системе пациентов с БАС. Это также предназначается для ошибок обработки РНК.
Обозначение Статуса Орфанного Препарата
Статус орфанного препарата позволяет производителю получить право на семилетнюю эксклюзивность на рынке, поддержку FDA, а также льготы или скидки в отношении пошлин.
О Доклинических Исследованиях
Исследования проводились с использованием рыбок данио-рерио с мутациями, вызывающими БАС. Рыбке данио-рерои вводили терапию PrimeC, в результате чего у рыбки наблюдался значительное снижение. Рыбка данио-рерио успешно использовалась в нескольких других медицинских исследованиях.
Другим положительным результатом после лечения PrimeC было усиление защиты клеточной функции и структуры нервной системы (нейропротекция).
Два Клинических Испытания, Исследующих PrimeC на Людях
Этап 1 (NCT04090684) клинических испытаний будет проводиться в двух городах в Соединенных Штатах.
Этап 2а (NCT04165850) будет проведен на израильском участке в Тель-Авиве.
Оба этапа 1 и 2а будут изучать переносимость, эффективность и безопасность PrimeC при лечении участников клинического испытания БАС.
PrimeC будет назначаться пациентам в течение пятнадцати месяцев. Субъекты первого этапа будут принимать по две капсулы в день, а субъекты этапа 2а — по три капсулы в день.
Ожидаемое Канадское Исследование
Компания NeuroSense намеревается продвинуть свое развитие PrimeC через предстоящее исследование здоровых добровольцев, анализирующее, как лечение влияет на организм. Их внимание будет сосредоточено на распределении, метаболизме, выделении и всасывании. Канадское исследование должно начаться в конце этого года.
Следующий Шаг
Этап 2/3 будет проведен после того, как станут доступны предварительные данные текущих испытаний. В этих исследованиях PrimeC будет изучаться в сравнении с плацебо.
В исследовании примут участие около двухсот участников, включая пациентов с семейной (наследственной) БАС, а также пациентов со спорадической БАС.
БАС обычно не наследуется. Около девяноста процентов случаев касается только одного члена семьи (спорадический БАС).
Успех этих испытаний может привести к условному одобрению PrimeC в Соединенных Штатах. Компания NeuroSense провозгласила о достижении цели для PrimeC как жизнеспособном лечении в течении четырех лет.
Что вы думаете о роли PrimeC в лечении БАС? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy »!
