Компания Orchard Therapeutics изучает генную терапию OTL-102 для лечения Х-связанной хронической гранулематозной болезни (X-CGD). Это лечение недавно получило обозначение «Орфанного Препарата» от FDA, которое предоставит компании такие преимущества, как эксклюзивность…
Согласно статьи из globenewswire.com, биотехнологическая компания Emerald Health Pharmaceuticals Inc. недавно объявила, что ее экспериментальный препарат EHP-102 получил звание орфанного препарата от Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA). Эта исследовательская…
Согласно статьи от Medical Xpress, новый технологический подход, разработанный в Центре Медицинских Наук Университета Техаса в Хьюстоне, позволит врачам различать болезнь Паркинсона и более редкую болезнь, называемую мультисистемной атрофией, которая…
Согласно статьи из Chronicle Live, 22-го июня 2019 года 36-летняя Донна Кэмпбелл была найдена без сознания на больничной койке. Она была официально объявлена мертвой на следующий день после неудачных попыток…
Согласно статьи от BioSpace, биофармацевтическая компания Insmed Inc. недавно объявила о благоприятных результатах второго этапа своего клинического испытания. В клинических испытаниях проверяется исследуемый препарат-кандидат INS1007, разработанный компанией для лечения бронхоэктазов,…
Losmapimod является экспериментальным средством лечения фациально-капулохимеральной мышечной дистрофии (FSHD), и недавно препарат получил обозначение Орфанного Препарата от FDA. Мало того, что это лечение получило это обозначение, также его создатель, компания…
Согласно статьи из globenewswire.com, биофармацевтическая компания Inventiva планирует представить результаты второго этапа недавнего клинического испытания на предстоящем 16-м ежегодной конференции WorldSymposium ™, который состоится с 10 по 13 февраля 2020…
NeuroQWERTY - это устройство, созданное компанией nQ Medical, предназначенное для мониторинга здоровья головного мозга и прогрессирования заболевания у пациентов с болезнью Паркинсона. Недавно FDA присвоило ему инновационное обозначение устройств, что…
Согласно статьи от curetoday.com, д-р Тара Сири является исследователем на третьем этапе исследования под названием PROOF, и у нее есть только одна цель: найти лучшее лечение для холангиокарциномы, редкого вида…
Как первоначально сообщалось в Financial Buzz, для людей, имеющих синдром Ретта, есть многообещающие новости: препарат, проходящий проверку, ANAVEX®2-73 (бларкамезин), получил обозначение "ускоренной процедуры", что означает, что пациенты могут быстрее получить…
.jpg)
Генная терапия - это лечение болезней путем передачи генетического материала в клетки. Согласно недавней статье в Labiotech, опубликованной в ЕС, генная терапия стала одной из самых горячих областей биотехнологии. В…
Национальный Центр Развития Трансляционных Наук (NCATS) Национального Института Здравоохранения (NIH) и Центр Оценки и Исследования Биологических Продуктов (CBER) Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами (FDA) недавно провели семинар по…
Согласно статьи от mmm-online.com, недавняя инфографика подчеркивает проблемы, с которыми пациенты с редкими заболеваниями все еще сталкиваются во всем мире, когда речь идет о получении лечения, в котором они так…
Джанет Вудкок, директор Центра Оценки и Исследования Лекарств FDA (CDER), недавно дала интервью, опубликованное FDA Voices об утверждении агентством в 2019 году широкого спектра лекарств. В 2019 году было одобрено…
Как первоначально сообщалось в BioPortfolio, новая ДНК-терапия для пациентов с ВПЧ 6, которые испытывают рецидивирующий респираторный папилломатоз (РРП), завершила свое первое клиническое испытание с многообещающими результатами. На данный момент редкое…
.jpg)
Согласно недавней статье в ALS News Today, FDA присвоило «Орфанный Статус» для препарата PrimeC, компании NeuroSense Therapeutics, для лечения БАС. PrimeC получил это обозначение в результате двух доклинических исследований. В…
Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy 13-летний Кэм Ховард, молодой житель Питтсбурга, недавно дал интервью Кристин Соренсен из KDKA News’ из Питтсбурга, в котором рассказал ей о том, как…
Достоверность болезни Моргеллонов, которая была связана с болезнью Лайма, широко обсуждалась годами. Те, кого это касается, клянутся, что это правда, что некие волокна растут у них на коже. Большой процент…
.jpg)
ALS News Today недавно объявили о начале 3-й фазы клинических испытаний перорального эдаравона, препарата, который ранее был одобрен для замедления снижения физической и/или когнитивной функции при боковом амиотрофическом склерозе (БАС)…
Джоди Редмонд из In The Cloud Copy Четыре сенатора США ввели новый закон, который, в случае его принятия, поможет детям, живущим с редкими заболеваниями, проходить тестирование с секвенированием всего генома…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
