Первому пациенту была назначена третья фаза исследования VIITAL, которое предназначено для оценки эффективности EB-101. Этот препарат представляет собой генно-скорректированную клеточную терапию при рецессивном дистрофическом буллезном эпидермолизе (РДБЭ), заболевании кожи, которое вызывает прогрессирующее образование пузырей на коже. Исследователи надеются, что это исследование даст положительные результаты, так как оно может обеспечить эффективное лечение этого заболевания.
О Рецессивном Дистрофическом Буллезном Эпидермолизе (РДБЭ)
Рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз (РДБЭ) — это редкое заболевание кожи, при котором наблюдается болезненное образование пузырей на коже в результате даже небольших ушибов или ударов. Это прогрессирующее заболевание часто приводит к летальному исходу.
Поражаются более глубокие слои внешней и внутренней кожи, а это означает, что на коже на внутренней части рта и на поверхности глаз образуются пузыри. Это означает, что процесс еды, испражнения и зрение — это болезненные действия. Временная слепота возникает из-за пузырей на глазах, и зрение не возвращается, пока они не заживают. Рубцы и контрактуры являются другими симптомами этого состояния, снижая подвижность и вызывая псевдосиндактилию пальцев рук и ног. Уменьшенный рот, известно как микростомия, является еще одним симптомом. У больных людей обычно развивается плоскоклеточный рак, тип рака кожи.
Ген COL7A1 мутирует у людей с RDEM. Этот ген необходим для создания коллагена типа VII. Коллаген необходим для прочности и структуры соединительной ткани, а также стабилизирует кожу. Мутация, которая приводит к RDEM, вызывает серьезную нехватку коллагена, что означает, что любая травма может вызвать повреждение кожи. Это повреждение приводит к волдырям. Это состояние наследуется по аутосомно-рецессивному типу, отсюда и название.
RDEM диагностируется с помощью биопсии кожи и просвечивающей электронной микроскопии или иммунофлуоресцентного картирования антитела-антигена. Генетическое тестирование также доступно. Если диагноз подтвержден, лечение состоит в том, чтобы избежать появления волдырей и лечить их, когда они появляются. Пострадавшие люди должны избегать трения, использовать неадгезивные повязки или обертывания, сохранять кожу прохладной и контролировать волдыри. Врачи также должны следить за раком, чтобы его можно было быстро и эффективно лечить.
О Препарате EB-101
EB-101 был создан компанией Abeona Therapeutics. Это аутологичная, исправленная генами клеточная терапия. Исследователи разработали этот препарат для удаления и фиксации гена COL7A1, чтобы он мог успешно вырабатывать коллаген, прежде чем пересадить его обратно пациенту. Прошлые исследования показали, что EB-101 может лечить самые сложные волдыри в течение длительного периода времени.
Об Исследовании VIITAL
Это исследование в настоящее время находится на третьем этапе, причем первые два показывают, что EB-101 является безопасным методом «устойчивого и длительного заживления ран». Исследователи надеются повторить эти результаты на третьем этапе своего исследования.
На третьем этапе, недавно, первый пациент получил первую дозировку. До 15 участников получат лекарства в этом рандомизированном исследовании, и оно будет охватывать несколько центров тестирования. Исследователи будут использовать EB-101 на одной из ран на участнике и использовать другие, чтобы сравнить эффективность. Они также будут оценивать вторичные конечные точки, такие как сообщаемые пациентом результаты и оценку боли.
Если исследование VIITAL продолжит давать положительные результаты, оно будет первым лечением такого рода для лечения РДБЭ. Исследователи надеются, что этот препарат будет успешным и получит одобрение FDA, чтобы он мог улучшить жизнь людей с РДБЭ.
Найти источник статьи можно здесь.
