Как сообщает создатель компании Minoryx; производителя фармацевтического leriglitazone, используемого для лечения церебральной АЛД на ранней стадии (cALD), только что объявила о своих планах без промедления продолжить исследование фазы 2 Nexus несмотря на COVID-19. Неврологическое расстройство уносит жизни пациентов в течение многих лет с начала заболевания, и текущие варианты лечения представляют собой чрезвычайно инвазивные трансплантации стволовых клеток. Этот инновационный вариант лечения, уже на поздних стадиях разработки, потенциально может предложить первый безопасный и эффективный вариант, доступный для пациентов с cALD, и текущее одобрение позволяет проводить более быстрые испытания. Они недавно начали лечение своего первого пациента в Барселоне, десятилетнего мальчика.
cALD
Церебральная АЛД (cALD) — острая форма x-сцепленной адренолейкодистрофии, X-АЛД. X-АЛД является пероксисомальным заболеванием, вызванным генетической мутацией в гене ABCD1. Поскольку он связан с Х-хромосомой, он в основном затрагивает мужчин, хотя некоторые женщины испытывают симптомы в более позднем возрасте. Неврологическое заболевание является дегенеративным, постепенно накапливая жирные кислоты V-цепи в тканях. Заболевание приводит к сильному воспалению в головном мозге и быстрой церебральной демиелинизации, которая унесет жизни пациентов в течение нескольких лет.
Новый вариант лечения: Leriglitzaone
Leriglitazone — это новое лекарственное средство, разработанное Minroyx Therapetuics, биотехнологической компанией, которая работает в клинических испытаниях для новых методов лечения заболеваний ЦНС, которые не имеют вариантов лечения. Они работают, чтобы заполнить пробелы в неудовлетворенных потребностях этого сообщества. Их препарат проникает в мозг, доступен перорально. Считается, что препарат потенциально лечит целый ряд связанных с ЦНС расстройств, включая X-АЛД, cALD и атаксию Фрейдрейха. Препарат уже прошел испытания на адреномиелоневропатию (АМН) и атаксию Фридрейха.
Главный ученый исследований из Гарвардской Медицинской Школы, доктор Патриция Мусолино сказала ALA Group: «В настоящее время проводится скрининг новорожденных, теперь можно диагностировать пациентов с ранней стадией cALD, орфанным нейродегенеративным расстройством, характеризующимся быстрой церебральной демиелинизацией и воспалением мозга, приводящим к смерти в течение нескольких лет после постановки диагноза ». С этим правильным диагнозом теперь необходимо лечение, чтобы удовлетворить потребности диагностированных.
Испытание Nexus
Клиническое исследование NEXUS вступает во вторую фазу, в которой 13 пациентов с cALD получат лечение, у которых также будут симптомы и выявлены поражения головного мозга при МРТ, чтобы оценить безопасность и эффективность лечения. Если испытание пройдет успешно, производитель заключит соглашение PIP, которое даст лекарству два дополнительных года рыночной эксклюзивности после стандарта 10, установленного для всех инновационных орфанных препаратов. Ожидаемое одобрение Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA), которое должно быть принято в случае успеха испытания NEXUS, позволит молодым пациентам получить более доступную и более быструю регистрацию на лекарство. Первый пациент был зарегистрирован в испытаниях NEXUS, которые, как ожидается, завершатся в 2021 году, и, как полагают, не будут отсрочены из-за ограничений COVID-19.
Что вы думаете о результатах этого исследования? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
