В недавнем пресс-релизе BioSpace публикуются интересные новости для пациентов с немелкоклеточным раком легких, медуллярным раком щитовидной железы и другими видами рака щитовидной железы, вызванными мутациями гена RET. Retevmo (selpercatinib) является первой лекарственной терапией, одобренной FDA специально для лечения генетически обусловленных раковых заболеваний щитовидной железы и легких.

Типы опухолей, Лечимых Retevmo

Рак Щитовидной Железы

Рак щитовидной железы — это вид рака, который начинается в щитовидной железе в горле. Ваша щитовидная железа вырабатывает гормоны, которые регулируют вес, кровяное давление, температуру и частоту сердечных сокращений. Рак щитовидной железы возникает, когда аномальные клетки растут внутри щитовидной железы, создавая опухоли. Он чаще встречается у женщин, чем у мужчин. В некоторых сообщениях говорится, что рак щитовидной железы является одним из самых быстрорастущих в Америке.

Существует несколько видов рака щитовидной железы. Тем не менее, есть три самые редкие формы:

• Анапластическая: эта редкая, быстро распространяющаяся часть рака щитовидной железы обычно встречается у людей старше 60 лет. Одна из гипотез состоит в том, что эта форма развивается из существующего рака щитовидной железы.
• Фолликулярная: эта форма начинается в фолликулярных клетках щитовидной железы, которые помогают создавать гормоны Это обычно происходит у людей старше 50 лет. Обычно она не распространяется на лимфатические узлы, но может распространяться на другие области тела.
• Медуллярная: эта форма является одним из видов рака щитовидной железы, который лечит Retevmo. Она начинается в клетках щитовидной железы, которые вырабатывают гормон кальцитонин. Кальцитонин отвечает за регулирование уровня кальция. Медуллярный рак может распространяться как на лимфатические узлы, так и на другие участки тела.

Симптомы рака щитовидной железы (медуллярная и другие редкие формы) включают опухшие лимфатические узлы, затрудненное глотание или дыхание, опухшая шея, отек или боль в шее и горле, хронический кашель и изменения голоса. Узнайте больше о раке щитовидной железы здесь.

Немелкоклеточный Рак Легких

Немелкоклеточный рак легкого (НМРЛ) возникает, когда раковые клетки растут в легочной ткани. Однако раковые клетки различаются для каждого типа немелкоклеточного рака легкого. К ним относятся рак слюнных желез, аденокарцинома, крупноклеточный рак и плоскоклеточный рак. Курение является серьезным фактором риска развития немелкоклеточного рака легкого. Дополнительные факторы риска включают семейный анамнез рака легких, ВИЧ, загрязнения воздуха или воздействия радиации или других токсинов.

Симптомы НМРЛ включают одышку, кашель с кровью, сильную усталость, неизвестную и неконтролируемую потерю веса, потерю аппетита, боль в груди и постоянный кашель, который со временем усиливается. Узнайте больше о немелкоклеточном раке легких от National Cancer Institute.

Retevmo от Рака Легких и Щитовидной Железы

Retevmo, разработанный компанией Eli Lilly, является ингибитором киназы, предназначенным для лечения:

• Немелкоклеточный рак легких у взрослых, особенно если он распространился;
• Расширенный RET-положительный слитый рак щитовидной железы у пациентов старше 12 лет, который требует терапии, которая не отвечает на терапию радиоактивным йодом, и
• Продвинутый медуллярный рак щитовидной железы (MРЩЖ) или медуллярный рак щитовидной железы, который распространяется в другое место в организме, для пациентов в возрасте 12 лет и старше, которым требуется лечение.

Он получил одобрение в рамках программы Ускоренного Одобрения FDA для лечения этих трех видов рака. Retevmo также получил обозначения «Приоритетный Обзор», «Прорывная Терапия» и «Орфанный Препарат».

Другими словами, Retevmo рассматривается как препарат, который лечит редкое и серьезное заболевание, обеспечивает лучшее улучшение по сравнению с другими методами лечения этих заболеваний и дает разработчику препарата дополнительные финансовые и деловые стимулы для создания препарата.

Рак легких и щитовидной железы, которые лечил Retevmo, возник в результате мутации или слияния гена RET. RET означает «переставить во время трансфекции». Согласно справочнику Genetics Home, ген RET отвечает за:

нормальное развитие нескольких видов нервных клеток, в том числе нервов в кишечнике и той части нервной системы, которая контролирует непроизвольные функции организма, такие как сердечный ритм … [и] нормальное развитие почек и производство спермы.

Однако мутированный ген RET приводит к чрезмерному росту клеток. Retevmo блокирует фермент киназу, чтобы помочь ограничить рост раковых клеток. Пациенты должны быть проверены на мутацию гена перед лечением.

Клинические Испытания Retevmo

Терапия была одобрена после клинического испытания, в котором пациенты получали 160 мг Retevmo 2 раза в день. Они пытались определить общую частоту ответа (процент уменьшения опухоли) и продолжительность ответа. Результаты показывают:

• RET Фьюжен-Позитивный НМРЛ
  • В исследовании приняли участие 105 пациентов, которые ранее получали химиотерапию с платиной. Общий уровень ответа составил 64%, что означает, что у 67 пациентов наблюдалось уменьшение или сжатие опухоли до определенного уровня (на что указывают исследователи). В целом, 81% пациентов (приблизительно 85) имели время ответа не менее 6 месяцев. Это означает, что уменьшение опухоли продолжалось не менее 6 месяцев.
  • В ходе исследования также были обследованы 39 пациентов без предшествующего лечения. Общий уровень ответа составил 84% пациентов (33), причем 58% (23) имели время ответа 0-6 месяцев.
• Медуллярный Рак Щитовидной Железы
  • В этом исследовании приняли участие 143 пациента с RET-мутированным медуллярным раком щитовидной железы. 55 пациентов ранее проходили курс химиотерапии, а 88 пациентов — нет. Общий уровень снижения у ранее пролеченных пациентов составил 69% (38 пациентов), 76% (42 пациента) продолжительностью не менее 6 месяцев.
  • Для ранее нелеченных пациентов общий показатель снижения составил 73% (64 пациента), а у 61% (54 пациента) ответ был как минимум 6 месяцев.
• RET Фьюжен-Позитивный Рак Щитовидной Железы
  • В этом исследовании приняли участие 19 пациентов, которые были радиоактивно-резистентны к йоду и получали предварительное лечение, и 8 пациентов без предшествующего лечения. Для первой группы общий уровень ответа составил 79% (15 пациентов), а 87% (17) испытывали 6-месячный ответ. Для второй группы общий уровень ответа составил 100%, при этом 75% (6 пациентов) имели 6-месячные ответы.

Неблагоприятные реакции включали сухость во рту, сердцебиение, требующее больше времени для перезарядки между сердцебиением, утомляемость, снижение уровня тромбоцитов и лейкоцитов, повреждение печени, снижение уровня кальция и натрия и повышение уровня сахара в крови, креатина и ферментов печени AST и ALT.

Что вы думаете об одобрении Retevmo FDA? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!