28 мая биофармацевтическая компания Bird Rock Bio подала заявку IND для проведения клинического исследования II фазы для определения эффективности и переносимости nimacimab. Компания надеется использовать nimacimab для лечения пациентов с заболеваниями почек. Читайте полный выпуск на BioSpace.

Заявка на IND от Компании Bird Rock Bio

Программа Investigational New Drug (IND) представляет собой начало процесса проверки лекарств. Спонсор подает заявку в FDA, более подробно процесс IND объясняется на их веб-сайте. Согласно FDA, лекарственная терапия должна быть одобрена, прежде чем она сможет пересекать границы штата. Так:

поскольку спонсор, вероятно, захочет отправить исследуемый препарат клиническим исследователям во многих штатах, он должен искать освобождение от этого юридического требования. IND является средством, с помощью которого спонсор технически получает это освобождение от FDA.

В этом случае Bird Rock Bio планирует провести II фазу клинического исследования влияния nimacimab на пациентов с одним из трех заболеваний почек:

• Диабетическая болезнь почек
• Фокальный сегментарный гломерулосклероз (ФСГС)
• Иммуноглобулин А (IgA нефропатия)

Nimacimab: Потенциальное Лечение Почечных Заболеваний

Так что же такое nimacimab? Итак, это описано как негативно-аллостерическое модулирующее антитело. Давайте разберем это немного:

• Аллостерическое: определено Merriam-Webster как «относящееся к, подвергающееся воздействию, или являющееся изменением формы и активности белка (такого как фермент), которое возникает в результате комбинации с другим веществом в точке, отличной от химически активного сайта «.
• Аллостерические модуляторы: аллостерические модуляторы затем связываются с определенным рецептором в организме и изменяют то, как он действует или реагирует на раздражители.

Итак, отрицательно-аллостерический модулятор помогает снизить эффективность определенных рецепторов, уменьшая отрицательные ответы. В этом случае nimacimab нацелен на рецептор каннабиноида 1 (CB1). Каннабиноидные рецепторы могут играть роль при заболеваниях почек, усиливая воспаление и фиброз, создавая тем самым больший ущерб.

Компания обнаружила nimacimab с помощью своей собственной платформы iCAPS. Платформа осуществляет поиск в базе данных рецепторов, связанных с G-белком (GPCR), для выявления потенциальных модуляторов для лечения пациентов с неудовлетворенными потребностями. В настоящее время nimacimab является первым лекарственным препаратом в своем роде, который прошел клинические испытания. Компания Bird Rock Bio владеет правами по всему миру.

Фаза I Клинического испытания

Завершенное исследование фазы 1B показало, что nimacimab безопасен, эффективен и переносим для пациентов с диабетом. Серьезных побочных реакций не было.

Кроме того, компания Bird Rock Bio произвела 1000 литров препарата; продемонстрировал свою стабильность не менее 1 года; и они провели 6-месячное токсикологическое исследование. Теперь, исследование II фазы будет посвящено изучению nimacimab при заболеваниях почек.

Почечные Заболевания

Диабетическая Болезнь Почек

Диабетическая болезнь почек является одним из видов заболеваний почек, вызванных диабетом. Приблизительно у 25% пациентов с диабетом позже развивается заболевание почек. Как правило, ваши почки помогают отфильтровывать отходы крови, которые выводятся с мочой. Но когда почки повреждены, отходы накапливаются, вызывая проблемы со здоровьем. У пациентов с диабетом это происходит из-за высокого уровня сахара в крови или высокого кровяного давления. У многих людей это протекает бессимптомно, особенно на ранних стадиях заболевания. Однако, если или когда появляются симптомы, они могут включать:

• Усталость
• Тошнота, рвота и потеря аппетита
• Одышка
• Сложность с памятью и концентрацией
• Воспаление глаз, кистей, лодыжек и ног
• Увеличенная потребность использовать туалет

Узнайте больше о диабетической болезни почек здесь.

Фокальный Сегментарный Гломерулосклероз (ФСГС)

Одним из редких заболеваний почек является фокальный сегментарный гломерулосклероз (ФСГС), возникающий при формировании рубцовой ткани на клубочках. Каждая почка содержит около 1 миллиона клубочков или небольших скоплений кровеносных сосудов, которые помогают фильтровать отходы. Эти маленькие структуры оставляют белок в крови, отфильтровывая (что станет) мочу. Но белки попадают в мочу, когда клубочки повреждаются.

Существует 3 вида ФСГС:

• Первичный, который не имеет известной причины.
• Вторичный, который часто вызывается вирусами или заболеваниями крови, аутоиммунными нарушениями, апноэ во сне, ожирением, рефлюксом почек или дефектами почек.
• Генетический (семейный), который вызван генетическими мутациями.

Симптомы включают в себя высокое кровяное давление, высокий уровень холестерина и креатина, белок в моче, глазные отеки, опухоли рук, ног и брюшной полости. Узнайте больше о ФСГС здесь.

Иммуноглобулин А (IgA) Нефропатия

Одним из последних заболеваний почек, которое мы будем изучать, является нефропатия иммуноглобулина А (IgA) или болезнь Бергера. Это хроническое заболевание почек возникает, когда антитело иммуноглобулин А накапливается в почках. Обычно IgA помогает бороться с иностранными захватчиками. Но когда он накапливается, он вызывает воспаление и повреждение тканей. Подобно ФСГС, нефропатия IgA повреждает клубочки. Это часто происходит после инфекции верхних дыхательных путей или желудочно-кишечного тракта. IgA нефропатия также влияет на мужчин больше, чем на женщин.

Хотя пациенты могут быть бессимптомными в течение многих лет, симптомы (при появлении) включают в себя:

• Избыток крови или белка в моче
• Сонливость
• Отек рук и ног
• Боль в паху и спине
• Повышенное артериальное давление
• Почечная недостаточность

Узнайте больше о IgA нефропатии здесь.