Как сообщается в BioSpace; Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) представило инновационное лекарство brensocatib для лечения не кистозного фиброз бронхоэктаза (NCFBE). Препарат прошел вторую фазу испытания с успехом, вдохновив FDA на предоставление ему дополнительных привилегий для ускорения процесса.
Не Кистозный Фиброз Бронхоэктаза
Не кистозный фиброз бронхоэктаза (NCFBE) является тяжелым редким хроническим заболеванием легких из-за повреждения бронхов легких, которые могут стать постоянно расширенными или утолщенными. Эти поврежденные бронхи способствуют накоплению бактерий и слизи в легких, вызывая такие симптомы, как хронический кашель со слизью или кровью, хрипы, одышка, боль в груди, потеря веса и хронические респираторные инфекции, которые могут усугубить заболевание. До настоящего времени существуют варианты симптоматического лечения, которые необходимы для предотвращения обострения общего заболевания, включая антибиотики, вакцины и легочную реабилитацию. Тем не менее, нет никаких методов лечения или утвержденных вариантов лечения, специально предназначенных для NCFBE.
Исследование Препарата Brensocatib
Brensocatib — это новый препарат, который употребляют перорально. Препарат является обратимым ингибитором дипептидилпепидазы 1 (DPP1). Препарат создается для лечения ряда воспалительных заболеваний.
Вторая фаза исследования лечения имела впечатляющие результаты как из-за ее новой природы, так и из-за степени улучшения, которое испытывали пациенты. Исследование было рандомизированным, двойным слепым и плацебо-контролируемым. В него вошли 256 взрослых с NCFBE со всего мира, которые зафиксировали минимум два обострения легких в течение года, предшествовавшего исследованию. Они давали испытуемым препарат один раз в день в течение 24 недель на 116 участках. Полученные результаты должны привести к началу испытания 3 фазы, которое начнется позднее в 2020 году.
Обозначение Прорыва
FDA предоставляет прорывную терапию, чтобы способствовать развитию новых методов лечения, которые имеют многообещающие результаты в лечении серьезных или опасных для жизни заболеваний. Новый препарат должен был оказаться значительно более эффективным, чем доступные варианты в начальных испытаниях. В случае присвоения этого звания, производитель лекарств получает дополнительную информацию от FDA для получения обратной связи, возможного права на другие ускоренные назначения, такие как скользящий и приоритетный обзор, подробное руководство и помощь FDA в организации.
Разработчик препарата, компания Insmed Incorporated надеется, что они на пути к достижению этой цели. Так же на это надеется и сообщество NCFBE, которое может предложить свой первый эффективный вариант лечения.
Что вы думаете об этом? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
