Компания Acceleron Pharma опубликовала результаты второй фазы своего исследования PULSAR, в котором изучался sotatercept для лечения легочной артериальной гипертензии. Исследователи очень взволнованы положительными результатами и предпринимают необходимые шаги для планирования третьей фазы. Надеемся, что следующие этапы также дадут положительные результаты.

О Легочной Артериальной Гипертензии (ЛАГ)

ЛАГ — это форма высокого кровяного давления, которая вызывает постепенное утолщение и затвердение легочных артерий легких. Тогда сердце должно работать больше, чтобы кровь поступала в легкие, что может привести к повреждению и, возможно, к отказу. Симптомы могут появиться только после значительного прогрессирования, но когда они действительно появляются, они включают обмороки, одышку, головокружение, усталость, боль в груди и отеки в лодыжках и ногах. Они вызваны мутированным BMPR2, который играет роль в росте и гибели клеток. Он передается по аутосомно-доминантному типу. В случаях вторичной гипертензии причиной является другое заболевание или использование определенных препаратов.

Об Исследовании PULSAR

Это исследование было плацебо-контролируемым, двойным слепым и включало 106 участников. В течение 24 недель им давали либо 0,3 мг/кг sotatercept, 0,7 мг/кг sotatercept, либо плацебо. Все три из этих групп также проходили фоновую терапию ЛАГ. Первичной конечной точкой было статистически значимое снижение легочного сосудистого сопротивления (PVR), которое было достигнуто. У тех, кто получал 0,3 мг/кг sotatercept, наблюдалось снижение на 20,5%, а у тех, кто получал 0,7 мг/кг sotatercept, — снижение на 33,9%. Это сопоставимо с группой, принимавшей плацебо, где произошло снижение на 2,1%.

Другие результаты включают в себя:

• Сокращение аминоконцевого мозгового натрийуретического пропептида на 51%
• Снижение среднего легочного артериального давления на 20%
• 23% участников отметили улучшение в своем функциональном классе ВОЗ

Что касается побочных эффектов, 6% из тех, кто получал 0,3 мг/кг sotatercept, испытывали серьезное заболевание, которое требовало лечения. 24% группы, получавшей 0,7 мг/кг, столкнулись с этим, и 9% из группы плацебо то же. Другие побочные эффекты включали увеличение гемоглобина, тромбоцитопению, головную боль, диарею, усталость, головокружение, тошноту, периферические отеки и гипокалиемию.

Исследователи воодушевлены этими положительными результатами, так как sotatercept может быть эффективным методом лечения в сочетании с существующим лечением ЛАГ.

Что вы думаете об этом исследовании? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!