Через три года у пациентов с наследственной оптической невропатией Лебера (LHON), которых лечили LUMEVOQ, наблюдался устойчивый показатель безопасности и эффективности. Согласно пресс-релизу GenSight Biologics, эти данные получены из испытаний третьей фазы RESCUE и REVERSE, а также CLIN06, последующего исследования. Устойчивая безопасность и эффективность укрепят заявку на получение разрешения на маркетинг GenSight Biologics для LUMEVOQ.
Наследственная Оптическая Невропатия Лебера (LHON)
В результате генетических мутаций наследственная оптическая невропатия Лебера (LHON) является наследственным заболеванием, вызывающим потерю зрения в обоих глазах. Мужчины в 4-5 раз чаще страдают от этого заболевания. Как правило, люди теряют зрение в пределах одного глаза, а затем в другом в течение нескольких последующих недель. Во многих случаях симптомы появляются в раннем взрослом возрасте. Пациенты могут испытывать полную потерю зрения до 40 лет. Симптомы LHON включают:
- Расплывчатое или затуманенное зрение
- Потеря способности видеть резкость или цвет
- Периферическая невропатия (повреждение нерва, вызывающее слабость и боль)
- Мышечная слабость
- Тремор
Узнайте больше о LHON здесь.
Результаты Испытаний
GenSight Biologics — это биофармацевтическая компания, специализирующаяся на создании решений для генной терапии для пациентов с заболеваниями центральной нервной системы и нейродегенеративными заболеваниями сетчатки. Компания разработала LUMEVOQ (GS010) как интравитреальную инъекцию для защиты зрения пациентов с LHON.
LUMEVOQ работает через последовательность митохондриального нацеливания (MTS). Когда он находит целевой ген, LUMEVOQ использует вектор аденоассоциированного вируса (AAV) для устранения митохондриальных дефектов. Затем ген перемещается в клетку для производства функциональных белков.
RESCUE и REVERSE Исследования
И RESCUE (NCT02652767), и REVERSE (NCT02652780) были двойными слепыми плацебо-контролируемыми клиническими испытаниями для проверки безопасности и эффективности LUMEVOQ на пациентах с LHON. В частности, исследование было направлено на изучение воздействия на пациентов с мутацией G11778A гена ND4. Они зарегистрировали 39 и 37 участников соответственно. В целом, исследования были направлены на оценку улучшения зрения на срок до 2 лет.
CLIN06
30 участников исследования RESCUE и 31 участника исследования REVERSE присоединились к 3-летнему последующему исследованию. Цели CLIN06 (NCT03406104) были:
- Определить безопасность и эффективность LUMEVOQ до 5 лет после первоначального лечения
- Оценить, способствовал ли LUMEVOQ улучшению качества жизни
В конечном итоге последующие данные показали значительное улучшение зрения.
Что вы думаете об этих результатах? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
