Голосованием 8:7 FDA одобрило терлипрессин для лечения гепаторенального синдрома типа 1. Согласно данным от MedScape, Консультативный комитет FDA по сердечно-сосудистым и почечным лекарствам беспокоился, что у препарата не было данных, указывающих на улучшение результатов лечения пациентов.

Ограничение Утверждения

Как правило, при рассмотрении вопроса о разрешении на продажу лекарственного средства консультативный комитет рассматривает данные и доказательства, касающиеся:

• Эффективность
• Безопасность
• Переносимость
• Улучшения/результаты для пациентов

Однако данные для терлипрессина были не очень четкими. Статья в «Clinical Gastroenterology and Hepatology» описывает терлипрессин как:

аналог вазоконстриктор вазопрессина, который используется для лечения кровотечений из варикозно расширенных вен пищевода, еще одно осложнение портальной гипертензии. Проблема с вазопрессином заключается в том, что он является очень мощным вазоконстриктором, который при введении через периферическую вену может вызывать некроз тканей, а также ишемию сердца и кишечника. Терлипрессин, пролекарство вазопрессина, превращается в вазопрессин в тканях, но это гораздо более безопасный препарат с меньшим количеством побочных эффектов.

В целом, испытания терлипрессина проводились в течение последних 17 лет. В первом плацебо-контролируемом исследовании в 2008 году FDA приняло данные для одобрения лекарств. Тем не менее, процедура была отложена, когда 2-е исследование в 2016 году не показало, что терлипрессин значительно более полезен, чем плацебо. Совсем недавно, исследование CONFIRM, в котором приняли участие 300 пациентов, достигло своей первичной конечной точки: 2 низких показателя сывороточного креатина без необходимости заместительной почечной терапии.

Комитет по Голосованию

Побочные эффекты и побочные реакции — это одна из проблем, которые обсуждались в консультативном комитете, связанные с терлипрессином. Пациенты, принимающие препарат, имели на 9% больше случаев дыхательной недостаточности и на 7% больше случаев сепсиса, чем те, кто принимал плацебо. Говорит доктор Стивен Ф. Солга, доктор медицины:

«Это важная неудовлетворенная потребность … но согласно данным неясно, перевешивает ли польза риски».

Аналогичным образом, многие члены, проголосовавшие «за», также были обеспокоены этими побочными реакциями. Однако, говорит Пол Ридкер, доктор медицины:

«Пациенты находятся в отчаянном состоянии, и стандартные методы лечения используются не по назначению без данных. Здесь была достигнута основная конечная точка».

В целом, те, кто голосовал за одобрение, предложили две вещи: во-первых, пациенты должны иметь возможность сделать выбор для себя. Во-вторых, других реальных методов лечения нет, поэтому терлипрессин позволяет пациентам улучшить функцию почек, в то время как врачи ищут другие варианты.

Гепаторенальный синдром (ГРС)

Существует две основные формы гепаторенального синдрома (ГРС), опасного заболевания, влияющего на функцию почек у пациентов с заболеваниями печени. Хотя врачи не уверены в точной причине, гепаторенальный синдром приводит к сужению кровеносных сосудов, препятствуя адекватному кровоснабжению в почки.

При гепаторенальном синдроме типа 1 или остром ГРС пациенты испытывают быструю потерю функции почек. Когда почки не могут отфильтровать отходы организма, они накапливаются, вызывая токсичность и повреждения. При типе 2 потеря функции почек происходит постепенно. В то время как тип 2 плохо лечится диуретиками, у него, как правило, лучшие результаты у пациентов и более высокая выживаемость.

Симптомы включают в себя:

• Усталость
• Увеличение селезенки
• Сложность мочеиспускания или уменьшение мочеиспускания
• Желтуха
• Боль в животе и отек
• Путаница и потеря памяти

Узнайте больше о гепаторенальном синдроме здесь.

Что вы думаете об этом ограниченном одобрении? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!