Во время EHA25 Virtual исследователи представили гематологические концепции и будущее диагностики, лечения и исследований. В одной из таких презентаций обсуждались результаты исследования InHIBIT-Bleed, в котором изучалась эффективность и переносимость системного бевацизумаба при наследственной геморрагической телеангиэктазии (НГТ). Согласно ASH Clinical News, нет никаких одобренных FDA методов лечения HГT. Тем не менее, данные исследования были многообещающими, показывая, что бевацизумаб является потенциально идеальным и широко распространенным методом лечения.
InHIBIT-Bleed Исследование
Пациенты
В ходе исследования InHIBIT-Bleed ученые проанализировали данные 238 пациентов с НГТ. В некоторых случаях у пациентов только предполагали наличие HГT; в других, заболевание было диагностировано. Несмотря на это, всем участникам требовалось как минимум 2 из следующих элементов, чтобы присоединиться к исследованию:
- Родственник первой степени с HГT
- Периодические носовые кровотечения
- Висцеральные артериовенозные мальформации
- Телангиэктазии на органах или на коже
Кроме того, все участники зависели от переливания эритроцитов или инфузии железа. Средний возраст пациентов составил 63 года. 148 пациентов были женщины, а 90 пациентов — мужчины. Что касается их расстройства, HГT вызывал кровотечения из носа у 100 пациентов, желудочно-кишечные кровотечения у 45 пациентов и оба симптома у 93 пациентов.
Использование Бевацизумаба для Лечения HГT
В рамках исследования пациенты получали бевацизумаб, моноклональное антитело, предназначенное для нацеливания и ингибирования фактора роста эндотелия сосудов (VEGF).
В начале исследования пациенты получали 4-6 инфузий бевацизумаба каждые две недели (5 мг/кг). Это лечение длилось до 12 недель. Затем пациенты получали 5 мг/кг бевацизумаба каждые 4-12 недель. В течение 1 года большинство пациентов получали в среднем 11 инфузий.
Из 90 человек, прошедших лечение, были побочные эффекты, включая гипертонию, усталость, протеинурию (избыток белка в моче) и мышечные боли. В результате 12 пациентов покинули исследование.
В течение 1 года после приема бевацизумаба пациенты испытывали более высокий уровень гемоглобина, меньшую зависимость от переливаний и инфузий, уменьшение симптомов и улучшение результатов. Фактически, у около 2/3 всех пролеченных пациентов прекратилась анемия.
Наследственная Геморрагическая Телеангиэктазия (НГТ)
Наследственная геморрагическая телеангиэктазия (НГТ) — это наследственное нарушение свертываемости крови, приводящее к чрезмерному кровотечению. Поскольку кровеносные сосуды развиваются у пациентов с НГТ неправильно, они становятся патологическими и плохо сформированными. Эти поврежденные кровеносные сосуды называются телеангиекстазиями или артериовенозными мальформациями (АВМ). В целом, HГT влияет на кожу, кишечник, легкие, печень и мозг. Это может также упоминаться как синдром Рандю-Ослера-Ве́бера.
В настоящее время лечение обычно включает хирургические процедуры, такие как лазерное прижигание, для улучшения телеангиэктазий. Однако эти процедуры обычно эффективны только в течение нескольких месяцев. В результате пациентам часто требуется несколько процедур для устранения или уменьшения симптомов.
Как правило, первый симптом HГT — частые носовые кровотечения. Тем не менее, более поздние симптомы могут включать в себя:
- Плохо сформированные кровеносные сосуды на коже
- Железодефицитная анемия
- Приступы
- Головная боль
- Одышка и непереносимость физических упражнений
- Усталость
- Желудочно-кишечные кровотечения
Узнайте больше о HГT здесь.
Что вы думаете об этом исследовании? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
