Согласно сообщению от GlobeNewswire, биофармацевтическая компания GW Pharmaceuticals plc недавно объявила, что ее пероральный раствор CBD Epidiolex® недавно был одобрен для лечения судорог, связанных с редким заболеванием туберозный склерозный комплекс. Лекарство разрешено к применению у пациентов в возрасте от одного года и старше. Эпидиолекс ранее был одобрен для лечения судорог, связанных с синдромом Леннокса-Гасто и синдромом Драве, но теперь возрастной диапазон был расширен, чтобы охватить пациентов в возрасте от одного года и старше с этими расстройствами.
О Туберозном Склерозном Комплексе
Туберозный склерозный комплекс (ТСК) — редкое генетическое заболевание, которое вызывает множество симптомов. Он наиболее отличается появлением незлокачественных опухолей, которые растут в головном мозге, легких, глазах, печени, коже и других органах. Заболевание вызывается мутациями, затрагивающими гены TSC1 или TSC2, которые кодируют белки, которые обычно подавляют появление опухолей. Комплекс туберозного склероза может вызывать множество симптомов, таких как умственная отсталость, изменения кожи, заболевание, поражающее легкие или почки, отклонения в поведении, задержка развития и судороги. Широкое системное воздействие болезни требует частого лечения и мониторинга опухолей; может потребоваться целый ряд специальных знаний. Результаты различаются, но при хорошем лечении большинство пациентов имеют нормальную продолжительность жизни. Многие пациенты с легкими симптомами остаются невыявленными. Чтобы узнать больше о туберозном склерозном комплексе, нажмите здесь.
Новый Вариант Лечения
Препарат используется с 2018 года для лечения синдрома Драве и синдрома Леннокса-Гасто, которые, как и туберозный склерозный комплекс, являются генетическими причинами эпилепсии, которая может быть тяжелой и часто не поддается лечению другими методами. Одобрение Epidiolex по этому показанию следует за обнадеживающими результатами клинического испытания фазы 3, в котором раствор для перорального применения смог уменьшить судороги у 48 процентов пациентов по сравнению с 24 процентами в группе плацебо.
В испытании проверялась доза 25 мг/кг в день, и это рекомендованная доза, одобренная Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA). Для некоторых пациентов с туберозным склерозным комплексом судороги могут быть наиболее частым и серьезным симптомом. Эти припадки также могут быть очень опасными для пациентов с повышенным риском развития эпилептического статуса, который определяется как припадок продолжительностью пять или более минут или два припадка в течение пяти минут. Эти длительные припадки увеличивают риск смерти пациента.
Доступность Epidiolex даст этим пациентам новый ресурс для борьбы с приступами.
Что вы думаете об исследованиях редких заболеваний? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом Patient Worthy!
