На недавнем вебинаре, организованном Национальной Организацией по Редким Заболеваниям (NORD), ряд докладчиков обсудили предстоящий проект, возглавляемый организацией: Платформа Ускорителей Данных и Аналитики для Лечения Редких Заболеваний (RDCA-DAP). Этот проект разрабатывается в партнерстве с Институтом Критического Пути (C-Path) и Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Цель этой платформы — улучшить и ускорить процесс разработки методов лечения редких заболеваний.
Мишель Кэмпбелл, доктор медицинских наук из Центра Оценки и Исследований Лекарственных Средств FDA, начала вебинар с обсуждения некоторых проблем, связанных с разработкой лекарств для редких заболеваний:
- Общая нехватка информации о многих редких заболеваниях означает, что эффективное лечение по своей сути является более длительным и менее успешным.
- Стандартные протоколы научных исследований и испытаний часто не подходят для лечения редких заболеваний.
- Исследования (если они есть) часто разрознены и плохо координируются.
RDCA-DAP призван помочь исправить некоторые из этих трудностей путем стандартизации и централизации инфраструктуры и процессов для разработки методов лечения, а также оптимизации характеристик исследовательских изучений.
Джейн Ларкиндейл, ДМН из C-Path, говорит, что, хотя исследования редких заболеваний часто разрознены, уже существует множество научных исследований и существует множество данных, которые можно было бы использовать более эффективно. Сбор и централизация всей этой информации будет иметь решающее значение для успеха платформы. Поскольку данные часто принадлежат множеству различных заинтересованных сторон, «хранитель данных» поможет вести переговоры с различными учреждениями, чтобы прийти к соглашению о том, как эти данные могут быть использованы.
Эти данные будут объединены и интегрированы с конечной целью улучшения исследований и ускорения разработки лекарств.
Директор NORD по исследованиям Ванесса Буланже, магистр наук, говорит, что одним из самых ценных ресурсов для RDCA-DAP будут реестры данных пациентов. Некоторые из наиболее организованных сообществ по редким заболеваниям имеют реестры данных и записей о пациентах, которые стали критически важными инструментами для научных исследований и будут одним из наиболее эффективных источников данных.
Также было несколько вопросов из зала:
- Как будут согласованы данные из разных источников (но от одних и тех же пациентов)? Как данные могут оставаться деидентифицированными?
Доктор Ларкиндейл говорит, что, хотя все данные будут деидентифицированы, партнеры все еще работают над тем, как учесть потенциальный повторный ввод данных. Платформа также будет стремиться иметь различные уровни анонимности в зависимости от каждого заболевания и характера данных (геномы пациентов и т. д.).
- Как организации пациентов могут внести свой вклад и помочь ускорить развитие?
Вклад и обратная связь от организаций пациентов будут иметь решающее значение, потому что они являются одними из самых авторитетных голосов в сообществе редких заболеваний. Участие в реестрах пациентов и исследованиях естественной истории может сыграть важную роль, поскольку эти источники содержат некоторые из наиболее важных данных.
Чтобы узнать больше о RDCA-DAP, нажмите здесь.
Что вы думаете об исследованиях редких заболеваний? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом Patient Worthy!
