Профессор Иллана Гозес и ее команда из Тель-Авивского университета недавно разработали NAP (CP201). Это экспериментальный препарат, эффективность которого была доказана при лечении синдрома ADPN.
Согласно статье в журнале Israel21, более двадцати лет назад доктор Гозес открыла нейропротекторный белок ADPN, необходимый для развития мозга. Примечательно, что она обнаружила, что ADPN ассоциируется с аутизмом.
Доктор Гозес также ассоциировала ADPN с шизофренией и болезнью Альцгеймера.
Профессор Гозес — уважаемый нейробиолог, специализирующийся на таупатии и ее решающей роли в болезни Альцгеймера. К усилиям доктора и ее команды присоединились ведущие исследовательские институты Европы.
В прошлом году Israel21 объявил о новаторских открытиях доктора Гозеса о накоплении белка ADNP в головном мозге пациентов с болезнью Альцгеймера.
О Синдроме ADPN
Наиболее частыми симптомами синдрома ADNP (зависимый от активности нейропротеин) являются нарушение социального взаимодействия, задержки в развитии, дефекты речи, двигательные дисфункции, нарушение общения (расстройство аутистического спектра) и умственная отсталость.
Было обнаружено, что белок ADNP является ведущей причиной мутации гена, приводящей к синдрому ADNP. После открытия белка ADNP команда ученых поняла, что аутизм может быть определен генетически. Что если при рождении у ребенка будет одна мутация в критическом гене, у этого ребенка разовьется аутизм.
Об Открытии NAP (CP201)
NAP — экспериментальный препарат, изобретенный в Тель-Авивском университете для лечения болезни Альцгеймера. Доктор Гозес объяснила, что NAP на самом деле является фрагментом белка ADNP.
NAP был протестирован на нервных клетках, воспроизводящих синдром ADNP и симптомы болезни Альцгеймера, вызванные мутациями. Затем белок ADNP, индуцированный NAP, связывается с клетками, заставляя поврежденные клетки возвращаться к нормальной функции.
Эксперимент удался. NAP защищает от мутаций ADNP.
Доктор Гозес указала на то, что некоторые расстройства, связанные с аутизмом, проявляются схожими симптомами в мозге. Поэтому исследователи с оптимизмом смотрят на то, что пациенты с этими связанными расстройствами получат пользу от лечения NAP.
Посмертное Обследование
В исследовании доктора Гозеса изучались ткани вскрытого мозга семилетнего хорватского мальчика. У ребенка был диагностирован синдром ADNP, связанный с аутизмом.
Команда исследовала мозг этого маленького ребенка и обнаружила отложения тау в тканях его мозга. Мозг ребенка сравнивали с мозгом 31-летнего взрослого, у которого не было ранее существовавших заболеваний.
Доктор Гозес и исследователи поняли, что ADNP является важным белком, поскольку он предотвращает электрические блокады, значительно снижает двигательные нарушения и обеспечивает значительную нейрозащиту.
Эти результаты были опубликованы в журнале Translational Psychiatry.
Статус Орфанных Препаратов
FDA предоставило NAP статус «орфанного препарата», что позволило его спонсору получить льготы, которые включают налоговые льготы за квалифицированные клинические испытания, а также стимулы для развития.
Доктор Гозес — главный научный сотрудник израильской компании Coronis Neurosciences, специализированной фармацевтической компании. В настоящее время компания спонсирует клинические испытания ранней фазы для детей, у которых был диагностирован ADNP.
В течение многих лет исследователи концентрировались на отложениях тау-белка и амилоида в мозге пациентов с болезнью Альцгеймера. Доктор Гозес указывает на их новое исследование, которое отходит от этой теории. Они сосредоточены на регуляторных белках и их мутациях в тау-белка, которые повреждают структуру нейронов.
