В этом году Digital International Liver Congress прошел онлайн с 27 по 29 августа из-за COVID-19. Во время конференции биофармацевтическая компания Mirum Pharmaceuticals обнародовала данные своего клинического исследования фазы 2 INDIGO. Их анализ отслеживал 5-летнюю выживаемость, особенно выживаемость без трансплантата, для пациентов с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом 2 типа (ПСВХ2), получавших мараликсибат. Согласно полученным данным, терапия значительно и существенно улучшает выживаемость без трансплантата. Что еще более важно, это предлагает менее инвазивный вариант лечения, чем трансплантация печени. Вы можете найти полную презентацию здесь.
Мараликсибат
Считается, что мараликсибат обычно хорошо переносится, это исследуемый препарат для перорального применения, разработанный для лечения пациентов с редкими заболеваниями печени. В дополнение к PFIC2, мараликсибат также исследуется для пациентов с синдромом Алажиля и атрезией желчных путей. Терапия подавляет апикальный натрий зависимый переносчик желчных кислот (ASBT). В результате с фекалиями выводится больше желчных кислот. Таким образом, в организме снижается уровень желчных кислот, что предотвращает повреждение печени. На сегодняшний день менее 2000 пациентов прошли лечение мараликсибатом. Однако результаты исследований многообещающие, они подчеркивают более низкий уровень желчных кислот и зуд (сильный зуд). Фактически, мараликсибат получил обозначение «Прорыв в Терапии» от зуда.
В исследовании INDIGO фазы 2 исследователи проанализировали безопасность, эффективность и переносимость мараликсибата в течение длительного периода времени. Всего в исследовании приняли участие 19 пациентов с мутациями гена BSEP. Они получали 280 мкг/кг терапии до 2 раз в день. Исследователи обнаружили значительное снижение содержания желчных кислот (до 75%). Кроме того, пациенты пережили более длительные периоды выживания без трансплантата. Из участников 7 (37%) не имели трансплантацию через 5 лет. Побочные эффекты были легкими и включали рвоту, диарею, дискомфорт в животе, лихорадку и кашель.
Прогрессирующий Семейный Внутрипеченочный Холестаз (ПСВХ)
Вызванный мутациями генов прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз (ПСВХ) представляет собой группу заболеваний печени, вызванных дефектами билиарного эпителиального транспортера. Как правило, переносчики желчного эпителия помогают транспортировать желчь из печени. Когда они не работают должным образом, это вызывает ряд проблем со здоровьем. ПСВХ2 также может быть известен как насос выведения желчных кислот (НВЖК). Как правило, симптомы ПСВХ проявляются в младенчестве или раннем детстве (до 2 лет). Однако в редких случаях начало ПСВХ может произойти в подростковом возрасте. Симптомы включают:
- Задержка в развитии
- Обструкция желчи
- Желтуха (пожелтение кожи)
- Серьезные проблемы
- Дефицит витаминов
- Проблемы со зрением
- Суицидальные мысли
Узнайте больше о ПСВХ здесь.
