В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания ChemoCentryx объявила об одобрении FDA Заявки на Новый Лекарственный Препарат (NDA) для avacopan, лечения AНЦA-ассоциированного васкулита. Согласно FDA, Заявка на Новое Лекарство:

средство, с помощью которого спонсоры лекарств официально предлагают FDA одобрить новый лекарственный препарат для продажи и маркетинга в США. Цели NDA — предоставить достаточно информации, чтобы позволить эксперту FDA [определить], является ли препарат безопасным и эффективным, и перевешивают ли преимущества риски; [если эта] предлагаемая маркировка подходит и что она должна содержать; [и] являются ли методы, используемые при производстве лекарственного средства, и меры контроля, используемые для поддержания качества лекарственного средства, адекватными для сохранения идентичности, силы, качества и чистоты лекарственного средства.

В этом случае в NDA были включены данные, полученные из клинического исследования фазы 3 ADVOCATE. В ходе исследования исследователи проанализировали безопасность, эффективность и переносимость avacopan у 331 пациента с AНЦA-ассоциированным васкулитом. В Международное испытание вошли пациенты из 20 разных стран. Пациенты получали либо преднизон и ритуксимаб, либо циклофосфамид, либо avacopan с одним из сопутствующих препаратов. Те, кто получил avacopan, показали лучшее состояние здоровья, качество жизни (КЖ), безопасность, переносимость и удовлетворительную функцию почек.

Avacopan

Avacopan, разработанный компанией ChemoCentryx, представляет собой небольшую молекулу, которая ингибирует селективный рецептор комплемента 5a (C5aR). Пероральная терапия блокирует C5aR от активации деструктивных воспалительных клеток (нейтрофилов крови). В ответ клетки не могут быть повреждены. Поскольку воспаление и повреждение кровеносных сосудов вызывает AНЦA-васкулит, avacopan останавливает или значительно снижает это повреждение. Этот препарат предлагает более безопасный и эффективный курс лечения, чем ежедневные иммунодепрессанты.

AНЦA-Ассоциированный Васкулит

По данным NIH, васкулит, связанный с антинейтрофильными цитоплазматическими антителами (AНЦA), состоит из группы редких аутоиммунных заболеваний, которые вызывают воспаление, повреждение и разрушение мелких кровеносных сосудов. Эти заболевания могут повлиять на различные органы вашего тела. Основными типами AНЦA-ассоциированного васкулита являются гранулематоз с полиангиитом, эозинофильный гранулематоз с полиангиитом и микроскопический полиангиит. Однако avacopan получил обозначения Орфанного Лекарственного Средства и Орфанного Лекарственного Препарата для лечения гранулематоза с полиангиитом, микроскопического полиангиита и отдельного заболевания, называемого гломерулопатией C3. Ниже мы объясним различия между двумя формами AНЦA-ассоциированного васкулита и C3.

Гранулематоз с Полиангиитом

Ранее известный как гранулематоз Вегенера, гранулематоз с полиангиитом (ГПА) — редкое и серьезное заболевание, поражающее кровеносные сосуды. Из-за повреждения тканей и недостатка клеточной оксигенации кровеносные сосуды опухают по всему телу. В результате кровоток подавляется. Кроме того, клетки постоянно лишены кислорода. ГПА воздействует на несколько частей тела, от носовых пазух и почек до легких, ушей, глаз, кожи, суставов и нервов. Симптоматика прогрессирует и включает:

• Одышка или затрудненное дыхание
• Частые и сильные носовые кровотечения
• Усталость
• Кожная сыпь
• Закупорка
• Изменения слуха
• Лихорадка и ночная потливость
• Кровохарканье
• Боль в суставах и чувствительность

Без лечения ГПА может вызвать недостаточность органов. В результате пациенты, подозревающие наличие проблемы, должны как можно скорее обратиться к врачу. Узнайте больше о ГПА здесь.

C3 Гломерулопатия

Существует две основные формы гломерулопатии C3, группа прогрессирующих заболеваний, поражающих почки. Первый — гломерулонефрит C3, второй — болезнь плотного налета. Во многих случаях мутации генов CFH, C3 или CFHR5 вызывают гломерулопатию C3. Эти мутации сверхактивны в системе комплемента, вызывая повреждение клубочков. Симптомы включают кровавую мочу, пониженное количество мочи, протеинурию (избыток белка в моче) и низкий уровень белков крови. Обычно пациенты с гломерулопатией C3 достигают почечной недостаточности в течение 10 лет.

Узнайте больше о гломерулопатии C3 здесь.

Микроскопический Полиангиит

Врачи не уверены, что вызывает микроскопический полиангиит (МПА), хотя многие подозревают, что это связано с иммунной системой. Это редкое заболевание характеризуется васкулитом (опуханием кровеносных сосудов), как правило, кожи, суставов, почек, легких и нервной системы. У пациентов с МПА кровеносные сосуды становятся узкими и слабыми. В результате они могут разрываться или тормозить кровоток. Без лечения МПА может вызвать аневризмы и органную недостаточность. По оценкам, 3 человека из 100 000 имеют MПA.

Симптомы различаются. Однако они включают:

• Непреднамеренная потеря веса
• Потеря аппетита
• Лихорадка
• Усталость
• Кровь в моче
• Суставные и мышечные боли
• Отек нижних конечностей
• Кожная сыпь
• Кровохарканье
• Одышка
• Повреждение нерва
• Респираторный дистресс
• Почечная недостаточность

Узнайте больше о MПA здесь.