Согласно статье из BioSpace, компании Vivet Therapeutics и Pfizer заключили производственное соглашение о разработке генной терапии Vivet, которая лечит болезнь Вильсона. Условия соглашения гласят, что Pfizer должен предоставить клинические материалы для клинических испытаний терапии.

О Болезни Вильсона

Болезнь Вильсона характеризуется неспособностью организма усваивать и выделять медь, что приводит к ее накоплению в мозге, печени и других органах. Симптомы обычно появляются в подростковом возрасте и включают желтуху, проблемы с ходьбой, вздутие живота, скопление жидкости в конечностях, легкие синяки, проблемы с глотанием и низкий уровень лейкоцитов. Неврологические проблемы возникают, когда медь накапливается в головном мозге, а гепатит возникает, когда она накапливается в печени. Также вокруг радужки может появиться коричневое кольцо. Это неотъемлемая часть обращения за лечением от этого заболевания, поскольку оно может вызвать повреждение органов и привести к летальному исходу. Лечение состоит из препаратов хелатной терапии, хотя они часто имеют серьезные побочные эффекты. Врачи также рекомендуют диету с низким содержанием меди и добавками цинка.

О Соглашении

Pfizer сотрудничает с Vivet Therapeutics в области генной терапии болезни Вильсона, VTX-801. Обе компании договорились, что Pfizer предоставит клинические материалы для предстоящего испытания Фазы 1/2, которое, как ожидается, начнется в 2021 году. Перед испытанием они подадут заявку на Новый Исследуемый Препарат (IND).

Обе компании опубликовали заявления о своем желании работать вместе и о необходимости генной терапии болезни Вильсона. Они надеются, что их согласие позволит провести лечение, которое улучшит жизнь пострадавших.