В начале октября шведская компания IRLAB объявила, что FDA одобрило новую исследовательскую заявку на лекарство (IND) для их терапевтического кандидата mesdopetam (IRL790). Эта терапия предназначена для лечения пациентов с болезнью Паркинсона, особенно тех, кто борется с дискинезиями, вызванными леводопой.

Mesdopetam

В настоящее время исследователи изучают Mesdopetam как потенциальную терапию для пациентов с дискинезиями, связанными с болезнью Паркинсона. Леводопа — это лекарство, предназначенное для обеспечения пациентов дофамином, что снижает тремор и другие симптомы, связанные с движением. Однако у многих пациентов развиваются дискинезии, вызванные леводопой. Фонд Паркинсона описывает это как:

побочный эффект, вызывающий непроизвольные быстрые подергивания и скручивания или медленные и продолжительные мышечные спазмы. Тяжесть этих побочных эффектов может варьироваться от надоедливых до выводящих из строя.

Поэтому IRLAB разработала mesdopetam как способ улучшить качество жизни (QOL) и уменьшить симптомы дискинезии. В предыдущих клинических испытаниях mesdopetam в сочетании с другими лекарствами от болезни Паркинсона уменьшал непроизвольные движения и улучшал двигательную функцию. Теперь IRLAB представила уже принятый IND, чтобы продолжить тестирование.

Согласно описанию FDA:

Действующий федеральный закон требует, чтобы лекарство было предметом утвержденного маркетингового приложения до того, как оно будет транспортировано или распределено по штатам. Поскольку спонсор, вероятно, захочет отправить исследуемый препарат клиническим исследователям во многих штатах, он должен получить освобождение от этого требования закона, [а] IND является средством, с помощью которого спонсор технически получает это исключение.

Поскольку IND был принят, IRLAB теперь может включать американских и европейских пациентов в предстоящие клинические испытания фазы IIb и фазы III для проверки безопасности, эффективности и переносимости mesdopetam.

Болезнь Паркинсона

Болезнь Паркинсона, вызванная гибелью дофаминергических нейронов, является прогрессирующим заболеванием центральной нервной системы (ЦНС), которое затрудняет движение. Дофамин помогает передавать сообщения между мозгом и мышцами. Поэтому, когда дофаминергические нейроны умирают или повреждаются, двигательная функция снижается. Исследователи не уверены, что именно вызывает эту смерть, но это связано с воздействием токсинов и генетикой.

Обычно болезнь Паркинсона бывает пяти стадий. На первых двух стадиях симптомы прогрессируют от легкого тремора на одной стороне тела до тремора и ригидности мышц с обеих сторон тела. Баланс теряется на третьей стадии, и пациенты больше не могут жить самостоятельно на четвертой стадии. На последней стадии пациенты испытывают трудности при ходьбе и стоянии, могут испытывать галлюцинации. Как правило, болезнь Паркинсона возникает только после 50 лет. Симптомы включают:

• Жесткость и ригидность мышц
• Дрожь в руках
• Амнезия или спутанность сознания
• Замедленное движение
• Изменения в структуре или балансе
• Невнятная речь, заикание или другие изменения речи
• Галлюцинации
• Нарушения сна
• Потеря обоняния
• Депрессия и тревога
• Ритмичные сокращения мышц

Узнайте больше о болезни Паркинсона здесь.