Многие пациенты с редкими заболеваниями знают, что иногда бывает чрезвычайно сложно найти целевые варианты лечения. Фактически, для большого количества редких заболеваний до сих пор нет одобренных методов лечения. Однако это может измениться для пациентов с расстройством оптического спектра нейромиелита (NMOSD), согласно Healio. В период с июня 2019 года по октябрь 2020 года FDA одобрило три новых метода лечения пациентов с NMOSD.

Терапии NMOSD

Soliris

Первым из трех препаратов, одобренных FDA, является Soliris (экулизумаб). Разработанный Alexion Pharmaceuticals («Alexion»), Soliris показан пациентам с NMOSD-положительными антителами к AQP4, которые встречаются примерно у 75% пациентов. Пациенты с этой формой NMOSD испытывают сверхактивную систему комплемента. Поскольку система комплемента играет роль в воспалении, сверхактивная система комплемента может вызывать повреждение нервов, головного и спинного мозга. Soliris работает, ингибируя белок комплемента, называемый C5, уменьшая эту активацию и предотвращая рецидив NMOSD.

Данные клинического исследования фазы 3 PREVENT показали, что у 98% пациентов, принимавших Soliris, не было рецидивов в течение 48 недель (11 месяцев) и более. Пациенты сначала получают 900 мг Soliris в течение 4 недель, а затем 1 200 мг каждые две недели. Из-за возможности развития менингококковых инфекций пациенты, принимающие Soliris, должны быть вакцинированы до начала лечения.

Uplizna

В июне 2020 года FDA одобрило Uplizna (инъекция инебилизумаб-кадон). Разработанный Viela Bio («Viela»), Uplizna также получил обозначения как «Орфанные Лекарства», так и «Прорывная Терапия». Его одобрение зависело от клинического исследования N-MOmentum, в котором приняли участие 230 пациентов. В ходе исследования Uplizna снизила риск рецидива у пациентов с NMOSD, положительным по анти-AQP4, на 77%. Кроме того, у 89% пациентов не было рецидивов в течение 6 месяцев, по сравнению с 58% из тех, кто получал плацебо. В целом Uplizna была безопасной, эффективной и хорошо переносимой. Однако побочные эффекты включали простуду, головную боль и инфекции мочевыводящих путей (ИМП).

Enspryng

Наконец, Enspryng (сатрализумаб-mwge) получил одобрение FDA в августе 2020 года. Enspryng, разработанный Genentech, является единственным препаратом для лечения NMOSD, который вводится подкожно. Он нацелен на провоспалительный цитокин интерлейкин-6 (IL-6) и ингибирует его. Пациенты получают начальную нагрузочную дозу с последующей инъекцией каждые 4 недели. В течение первого года лечения пациентам требуется около 15 доз. В исследованиях фазы 3 SAkuraStar и SAkuraSky Enspryng уменьшил количество рецидивов у пациентов.

Расстройства Оптического Спектра Нейромиелита (NMOSD)

Оптический нейромиелит, также известный как синдром Девича или болезнь Девича, представляет собой аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система по ошибке атакует нервную ткань позвоночника и зрительный нерв. В некоторых случаях его путают с рассеянным склерозом или ошибочно принимают за него. Приблизительно 4 000-15 000 американских пациентов страдают NMOSD. Заболевание обычно возникает в виде приступов, перемежающихся периодами ремиссии. Симптомы включают:

• Лихорадка
• Головная боль
• Потеря аппетита
• Спазмы мышц
• Затуманенное зрение
• Неспособность распознавать цвета
• Полная потеря зрения
• Потеря контроля над кишечником и мочевым пузырем
• Слабость конечностей
• Жжение или покалывание в ногах

Узнайте больше о NMOSD здесь.