От Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Коморбидность возникает при наличии одного или нескольких дополнительных заболеваний или состояний, которые возникают одновременно с основным заболеванием. В этом случае мы изучаем…
Согласно сообщению от BioSpace, биотехнологическая компания Ascentage Pharma объявила, что два из ее исследуемых препаратов недавно получили статус Орфанных Лекарств от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и…
Исследование, недавно опубликованное в Cell Stem Cell, показало, что использование человеческих стволовых клеток в сочетании с медицинской химией может улучшить существующие лекарства для лечения генетических заболеваний. Доктор Альфред Джордж-младший заявил,…
В недавнем пресс-релизе Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) официально одобрило ремдесивир (продаваемый как Veklury) в качестве средства для лечения случаев COVID-19, требующих госпитализации.…
От Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) - очень редкое заболевание крови, при котором у пораженных людей эритроциты распадаются. Это разрушение называется «гемолизом». Этот процесс…
Недавно биофармацевтическая компания Imara Inc. («Imara») объявила, что первому пациенту была введена доза в клинических испытаниях фазы 2b Forte. В исследовании оценивается IMR-687, ингибитор PDE9, для пациентов с бета-талассемией. Вне…
По данным Biotech365, Национальный Фонд Гемофилии (NHF) недавно пересмотрел свои рекомендации по лечению пациентов с врожденным дефицитом фибриногена или дефицитом фактора I. Теперь внутривенно вводимая Fibryga, разработанная шведским производителем белковых…
Согласно недавней статье в Healio, терапевтические варианты интерстициальной болезни легких были одной из тем, затронутых на Конгрессе Клинической Ревматологии 2020. Доктор Элизабет Фолькманн, содиректор и основательница UCLA CTD-ILD, следила за…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Kite недавно объявила, что Комитет по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP), входящий в состав Европейского Агентства по Лекарственным Средствам, опубликовал положительное заключение по заявке на…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
В основе генетических заболеваний лежат наши гены. Однако ежегодно около 400 000 младенцев рождаются с мутациями de novo или новыми и спонтанными генными мутациями, которые еще не наблюдались. Из-за этого…
Ранее на этой неделе FDA предоставило статус приоритетного обзора для использования комбинации Opdivo-Cabometyx в качестве лечения пациентов с почечно-клеточной карциномой (ПКР). По данным от Healio, Opdivo (ниволумаб) и Cabometyx (кабозантиниб)…
В середине октября биофармацевтическая компания Zogenix объявила, что ее лечение синдрома Драве FINTEPLA (фенфлурамин) получило положительное заключение CHMP. CHMP является частью Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA). Хотя FINTEPLA получила…
Согласно сообщению Newswise, более трех лет назад 16-летний Максфорд Браун проснулся однажды утром с непривычным чувством. Максфорд, который живет с синдромом Дауна, попытался отдохнуть; но в следующий раз, когда его…
Согласно сообщению BioSpace, SIRION Biotech GmbH и Mustang Bio, Inc. объявили о новом соглашении о лицензировании использования фирменной технологии SIRION LentiBOOST ™ для использования компанией Mustang при разработке лентивирусной генной…
В начале октября FDA одобрило заявку на исследование нового лекарственного препарата (IND) для APR-548, потенциального лечения пациентов с TP53-мутантным миелодиспластическим синдромом (МДС). Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Aprea Therapeutics («Aprea»), принятие…
22 октября 2020 г. компания BioCryst Pharmaceuticals, Inc. («Биокристал») объявила о публикации данных фазы 3 клинического исследования по оценке беротралстата у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). Как разработчик низкомолекулярной…
Многие пациенты с редкими заболеваниями знают, что иногда бывает чрезвычайно сложно найти целевые варианты лечения. Фактически, для большого количества редких заболеваний до сих пор нет одобренных методов лечения. Однако это…
Согласно Myasthenia Gravis News, исследователи недавно определили новую терапевтическую цель для миастении гравис (МГ): активация рецептора желчной кислоты под названием TGR5. Активируя этот рецептор желчной кислоты, исследователям удалось снизить иммунный…
Недавнее исследование показало улучшение состояния пациентов с тяжелой формой COVID-19 на 12,5% при использовании барицитиниба в сочетании с ремдесивиром. Это означает более быстрое восстановление пациентов и лучшие результаты в целом.…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
