Согласно сообщению BioSpace, SIRION Biotech GmbH и Mustang Bio, Inc. объявили о новом соглашении о лицензировании использования фирменной технологии SIRION LentiBOOST ™ для использования компанией Mustang при разработке лентивирусной генной терапии, получившей обозначение MB-207. Оно разрабатывается как генная терапия для пациентов с Х-сцепленной формой тяжелого комбинированного иммунодефицита. Оно предназначено для пациентов, которым уже была сделана трансплантация стволовых клеток.
О Тяжелом Комбинированном Иммунодефиците (ТКИД)
Тяжелый комбинированный иммунодефицит — это форма первичного иммунодефицита. Это генетическое заболевание, которое характеризуется неправильным развитием критических B-клеток и T-клеток, которые играют важную роль в работе иммунной системы. Существует девять различных генов, которые при мутации могут привести к развитию тяжелого комбинированного иммунодефицита. В большинстве случаев эти мутации не передаются по наследству. Х-сцепленная форма является результатом наследственной рецессивной мутации гена, обнаруженного на Х-хромосоме. Эти пациенты чрезвычайно восприимчивы к инфекциям, так как у них практически отсутствует какая-либо иммунная функция. Симптомы заболевания включают частые и тяжелые инфекции вирусного, бактериального или грибкового происхождения; нарушение нормального развития, диарея и интерстициальное заболевание легких. Часто встречаются ушные инфекции, кандидоз (грибковая инфекция полости рта) и пневмония. Наиболее распространенным методом лечения этого заболевания является трансплантация костного мозга, которая имеет хорошие показатели успеха, если проводится в первые три месяца жизни; генная терапия может однажды стать альтернативой. Чтобы узнать больше о тяжелом комбинированном иммунодефиците, нажмите здесь.
В рамках этого соглашения SIRION получит авансовый платеж, основные этапы разработки и продаж, а также роялти по всем потенциальным будущим продажам генной терапии.
О MB-207
MB-207 находится в разработке в течение нескольких лет и в настоящее время оценивается в клинических испытаниях фазы 1/2 с участием пациентов старше двух лет, которым была проведена трансплантация стволовых клеток. Компания Mustang планирует начать 2-ю фазу испытаний MB-207 до конца года. Генная терапия получила обозначения Редкое Детское Заболевание и Орфанный Препарат от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA).
