В конце октября коммерческая биофармацевтическая компания Omeros Corporation («Omeros») объявила о публикации данных своего клинического исследования нарсоплимаба (narsoplimab). В ходе исследования ученые оценили терапию как лечение тромботической микроангиопатии, связанной с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТА-TMA). Часто ТА-TMA возникает после трансплантации стволовых клеток. Однако, хотя это заболевание часто приводит к летальному исходу, одобренных методов лечения не существует. Omeros стремится изменить это, особенно учитывая новые данные.
Нарсоплимаб
При разработке нарсоплимаба компания Omeros надеялась удовлетворить неудовлетворенную потребность в лечении. Нарсоплимаб — это ингибитор MASP-2, получивший от FDA статус Прорывной Терапии. Согласно FDA, обозначение Прорывной Терапии:
— это процесс, предназначенный для ускорения разработки и пересмотра лекарств, предназначенных для лечения серьезного заболевания, и предварительные клинические данные указывают на то, что лекарство может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступной терапией по клинически значимым конечным точкам.
В настоящее время Omeros также подала заявку на получение лицензии на биологические препараты для ТА-TMA. Во время клинического исследования пациенты получали нарсоплимаб внутривенно каждую неделю в течение до 2 месяцев. У многих пациентов были другие сопутствующие заболевания, в том числе недостаточность органов или дисфункция, а также инфекции. Первичной конечной точкой было улучшение функции органов, отсутствие необходимости в переливании крови или улучшение тромбоцитов и ЛДГ. Вторичные конечные точки оценивали выживаемость и изменения тромбоцитов, гемоглобина, гаптоглобина, ЛДГ и креатинина.
В конечном итоге нарсоплимаб оказался безопасным, эффективным и хорошо переносимым пациентами с ТА-TMA. Нарсоплимаб значительно улучшил выживаемость и функцию органов. Несмотря на то, что в целом он хорошо переносился, были некоторые побочные эффекты, включая тошноту и диарею, низкое количество лейкоцитов, рвоту и лихорадку. Кроме того, шесть пациентов умерли в ходе исследования. Однако это было связано с их состоянием, а не с лечением нарсоплимабом.
HSCT-TMA
В статье, опубликованной в журнале Clinical Advances in Hematology & Oncology, исследователи описывают ТА-TMA как:
воспалительные и тромботические заболевания микрососудов, характеризующиеся гемолитической анемией, тромбоцитопенией и признаками поражения органов, особенно острой почечной недостаточностью. Этот синдром встречается у 10-20% пациентов с аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (HSCT).
Как правило, тромботические микроангиопатии относятся либо к атипичному гемолитико-уремическому синдрому (аГУС), либо к тромботической тромбоцитопенической пурпуре. Однако ТА-TMA может возникать за пределами этой области. В другой статье журнала «Bone Marrow Transplantation» объясняется:
Частота возникновения ТА-ТМА широко варьируется, отчасти из-за отсутствия стандартных диагностических критериев. Сообщаемая частота ТА-ТМА после аллогенной трансплантации варьировала от 0% до 64% со смертностью до 100% случаев в обзоре 35 опубликованных серий случаев, хотя использовались 28 различных диагностических критериев.
Симптомы и клинические особенности могут включать:
- Нейтропения
- Тромбоцитопения
- Усталость
- Анемия
- Недостаточность органов
