Исследователи из Nanoscope, благодаря финансированию NIH, разработали белок, который может эффективно восстанавливать зрение у мышей. Это исследование было опубликовано в журнале Nature Gene Therapy.

Исследование

Эта исследовательская группа эффективно разработала белок под названием MCO1, который может воспринимать свет и в конечном итоге восстанавливать зрение, когда используется генная терапия для прикрепления белка к биполярным клеткам сетчатки. Примечательно, что этот процесс оказался успешным на полностью слепых мышах. Обработанные мыши быстрее реагировали на визуальные тесты, чем необработанные мыши. Эти тесты включали лабиринты и способность обнаруживать изменение движения.

Но вам может быть интересно, как именно работает этот белок? У людей, страдающих потерей зрения из-за дегенерации желтого пятна, пигментного ретинита и других заболеваний, фоторецепторы повреждены. Однако биполярные клетки у этих пациентов все еще функционируют. Идея заключалась в том, чтобы биполярные клетки взяли на себя роль неисправных фоторецепторов.

Это действительно очень просто. Поскольку биполярные клетки расположены за фоторецепторами в сетчатке, когда исследователи добавляют ген опсина MCO1 (который работает как сигнал), они могут восстановить светочувствительность.

В прошлом исследователи обнаружили, что генная терапия может лечить такие заболевания, как врожденный амавроз Лебера, при котором фоторецепторы все еще не повреждены. Бионические глаза также подходят для некоторых заболеваний; однако операция очень инвазивная. Кроме того, хотя методы лечения опсином изучались и раньше, они требовали интенсивного света, чтобы сигнал был адекватным. Конечно, мы знаем, что интенсивный свет для глаз вреден для здоровья и, по сути, может вызвать повышенный вред.

MCO1 уникален тем, что не требует сильного света для продвижения сигнала. Кроме того, исследователи надеются, что это принесет пользу при самых разных заболеваниях.

Предстоящие Клинические Исследования

Команда планирует клинические исследования этой терапии в конце года. В моделях мышей проблем с безопасностью обнаружено не было.

Исследователи полагают, что терапия может вызвать у пациентов зрение 20/60, но испытание на людях — необходимый шаг, чтобы понять все преимущества. Помимо базового зрения, есть и другие тесты, которые можно проверить на человеке. Например, могут ли пациенты, прошедшие эту терапию, различать движущиеся объекты, а также кого-то со здоровым зрением?

Вы можете узнать больше об этой исследовательской терапии и предстоящих исследованиях здесь.