Согласно сообщению GlobeNewswire, компания Albireo Pharma, Inc., занимающаяся редкими заболеваниями печени, недавно объявила о положительных результатах исследования фазы 3, в котором тестировался экспериментальный препарат компании одевиксибат в качестве средства лечения прогрессирующего семейного внутрипеченочного холестаза (ПСВХ), редкого заболевания, поражающего печень. Лечение соответствовало первичным и вторичным конечным точкам как в США, так и в ЕС. Препарат оказался эффективным при всех трех типах заболевания.
О Прогрессирующем Семейном Внутрипеченочном Холестазе
Прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз (ПСВХ) — это группа наследственных заболеваний, при которых нарушается отток желчи. Есть несколько различных типов ПСВХ, которые связаны с разными генетическими мутациями. Эти мутации обычно вызывают дефект, влияющий на транспортеры желчного эпителия. Симптомы этих заболеваний начинают проявляться в детстве, но у некоторых пациентов диагноз ставится лишь спустя годы. К этим симптомам относятся отсутствие нормального оттока желчи, цирроз печени, задержка развития, желтуха, мальабсорбция жира и сильный зуд. ПСВХ может в конечном итоге привести к таким осложнениям, как остеопения, состояние пониженной минеральной плотности в костях. Лечение обычно поддерживающее и симптоматическое. Лекарства, используемые для облегчения симптомов, включают урсодезоксихолевую кислоту, налоксон и рифампицин. Другие подходы включают определенные хирургические процедуры и витаминные добавки. Если функция печени начинает снижаться, может потребоваться пересадка. Чтобы узнать больше о ПСВХ, нажмите здесь.
Результаты Исследования
В исследование фазы 3 было включено 69 пациентов. Конечными точками этого исследования было уменьшение зуда (зуда) и уровня желчных кислот в сыворотке крови (sBA) в течение 24-недельного периода лечения. Лечение одевиксибатом позволило удовлетворить эти конечные точки, достигнув положительной оценки зуда в среднем на 53,5% и изменения желчных кислот в сыворотке на 33,3%. 93 процента пациентов, участвовавших в исследовании, продолжают лечение в течение длительного периода времени, что продемонстрировало, что препарат имеет устойчивые положительные эффекты.
О Одевиксибате
Одевиксибат классифицируется как несистемный ингибитор транспорта желчных кислот в подвздошной кишке. Он доступен перорально и предназначен для приема один раз в день. Экспериментальная терапия также тестируется для других редких заболеваний печени, поражающих детей, таких как синдром Алажиля и атрезия желчных путей. Одевиксибат получил обозначение «Орфанные Препараты», «Редкие Детские Заболевания» и «Ускоренная Процедура» в США, а также обозначение Орфанного Препарата и право на участие в программе приоритетных лекарств в ЕС.
