FDA недавно одобрило DANYELZA для лечения нейробластомы у детских пациентов в возрасте старше одного года и взрослых пациентов с рефрактерной или рецидивирующей нейробластомой. Это одобрение было получено после того, как лечение было отмечено как «Орфанное Лекарство», «Редкое Детское Заболевание», «Приоритетный Обзор» и «Прорывная Терапия».
О Нейробластоме
Нейробластома — редкая форма рака, которая формируется из незрелых нервных клеток, нейробластов. Обычно она поражает детей в возрасте до пяти лет. У больных будут наблюдаться такие симптомы, как выпученные глаза, боль в костях, безболезненные шишки под кожей, темные круги вокруг глаз, неспособность двигать определенными частями тела, затрудненное дыхание, вздутие живота и шишки в животе, шее или груди.
Заметив характерные симптомы, врачи начнут диагностический процесс с физического осмотра. Затем последуют рентгеновские снимки, компьютерная томография, ультразвук, биопсия костного мозга или тканей, а также анализы мочи и крови. После подтверждения диагноза варианты лечения включают химиотерапию, лучевую терапию, хирургическое вмешательство, иммунотерапию, трансплантацию стволовых клеток или исследовательское лечение.
Утверждение для DANYELZA
Это гуманизированное моноклональное антитело предназначено для введения в комбинации с гранулоцитарно-макрофагальным колониестимулирующим фактором для лечения нейробластомы. Пациенты будут проходить лечение в амбулаторных условиях три раза в неделю, каждые четыре недели.
Одобрение было получено после того, как FDA проанализировало данные двух испытаний, оба из которых продемонстрировали, что DANYELZA хорошо переносится. Любые нежелательные явления, которые имели место, можно было контролировать. Дальнейшие исследования, особенно текущее исследование Study 201, будут играть важную роль в продолжении утверждения. В это испытание войдут 80 пациентов, и они оценят общую частоту ответа, выживаемость без прогрессирования заболевания, продолжительность ответа и общую выживаемость.
Поскольку пациенты с нейробластомой сталкиваются с неудовлетворенной медицинской потребностью, это одобрение является очень волнующим и важным событием. Ожидается, что это лечение станет доступным в США в ближайшие недели, где оно сможет улучшить жизнь пациентов.
Здесь можно найти исходную статью.
