Знаете ли вы, что Центр Орфанных Заболеваний (ODC, центр в Медицинской Школе Перельмана при Университете Пенсильвании) имеет программу помощи группам пациентов и семьям из сообщества редких заболеваний в ускорении исследований их заболеваний?
Диагностика редкого заболевания часто вызывает непреодолимые трудности. К сожалению, в этой области отсутствуют те знания и методы лечения, которые доступны для более распространенных заболеваний. Хорошая новость заключается в том, что налаживание связей с другими пациентами, лицами, осуществляющими уход, и семьями может быть утешительным и бесценным для того, чтобы чувствовать себя менее одиноким. Программа ODC JumpStart — это ресурс, разработанный для оказания помощи отдельным лицам и группам пациентов с редкими заболеваниями в определении наилучшего пути исследования их болезни, а также в поиске и развитии внешних ресурсов для поддержки их в достижении этих целей. Цель JumpStart — эффективно помочь группам пациентов ускорить исследовательские работы тщательным и эффективным образом.
Пробуждение интереса ученых и клиницистов к редким заболеваниям часто является реальной проблемой, особенно если исследовательских программ еще не существовало; это происходит, когда исследование гена или процесса продолжалось до того, как болезнь была идентифицирована из-за важности гена. Программа JumpStart объединяет пациентов и фонды с исследователями и ключевыми лидерами общественного мнения, знакомит исследователей с болезненным состоянием и поощряет научное сотрудничество. Совместно со специалистами по заболеваниям/генам программа JumpStart может предоставить рекомендации по разработке приоритетов исследований. JumpStart может даже облегчить создание клеточных линий и разработку моделей на животных для редких заболеваний.
ODC также предоставит важные рекомендации по программам клинической разработки, включая регистрацию и развитие естествознания. ODC надеется облегчить бремя семей с редкими заболеваниями, которые уже так много делают, чтобы заботиться о своих близких, организовывать свои сообщества и часто собирают средства и исследуют способы лечения или возможные меры по исправлению положения. В пространстве платформы реестра есть множество вариантов, и ODC может помочь сориентироваться в некоторых из них.
Хотя JumpStart, к сожалению, не может предоставить финансовую поддержку, он предлагает помощь в процессе предоставления исследовательских грантов и может дать рекомендации по распределению средств в рамках усилий по сбору средств для поддержки продвижения исследований редких заболеваний.
Если вы хотите узнать больше о том, как JumpStart может помочь в исследованиях вашего заболевания, посетите их веб-сайт здесь.
