Вы когда-нибудь слышали об обозначении Прорывной Терапии? Это обозначение дается FDA для методов лечения редких, серьезных или опасных для жизни заболеваний. В середине декабря 2020 года PMLive сообщила, что FDA присвоило это обозначение LNP023 (иптакопан), варианту лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ).

Иптакопан

Иптакопан, разработанный компанией Novartis, представляет собой пероральный ингибитор фактора B. В дополнение к обозначению прорывной терапии, иптакопан также получил обозначения Редкое Детское Заболевание и PRIME для лечения гломерулопатии C3 (ГC3) и обозначение Орфанных Препаратов для лечения IgA нефропатии. Помимо ГC3 и ПНГ, иптакопан разрабатывается для применения у пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом и мембранозной нефропатией.

FDA определяет обозначение Прорывной Терапии как:

предназначен для ускорения разработки и пересмотра лекарств для серьезных или опасных для жизни заболеваний. Критерии назначения прорывной терапии требуют предварительных клинических доказательств, демонстрирующих, что лекарство может иметь существенное улучшение по крайней мере по одной клинически значимой конечной точке по сравнению с доступной терапией.

В этом случае предварительные доказательства получены из двух клинических испытаний фазы 2. В рамках этих испытаний иптакопан смог снизить протеинурию или уровень белка в моче чуть менее чем на 50%. Также улучшилась функция почек.

Пароксизмальная Ночная Гемоглобинурия (ПНГ)

В результате мутации гена PIGA пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) является спонтанно приобретенным заболеванием гемопоэтических стволовых клеток (HSC). ПНГ влияет на красные и белые кровяные тельца, а также на тромбоциты. Мутация гена вызывает быстрое размножение клеток ПНГ. Когда иммунная система атакует стволовые клетки, здоровые клетки умирают, а клетки ПНГ выживают. ПНГ одинаково влияет как на мужчин, так и на женщин. Обычно он поражает людей в возрасте от 35 до 40 лет. Общая выживаемость обычно составляет около 10 лет, хотя в более легких случаях продолжительность жизни пациентов может составлять десятилетия. Симптомы включают:

• Легкие синяки и кровотечения
• Головная боль
• Одышка или затрудненное дыхание
• Повторяющиеся инфекции и/или симптомы гриппа
• Темная и/или кровавая моча
• Усталость
• Затруднение глотания
• Высокая частота пульса
• Желудочные спазмы
• Боль в груди
• Мужская сексуальная дисфункция
• Болезнь почек