В недавнем пресс-релизе биотехнологическая компания VISEN Pharmaceuticals («VISEN») объявила об одобрении заявки на разработку Нового Исследуемого Препарата (IND) в Китае. Китайский Центр Оценки Лекарственных Средств (CDE) принял заявку на препарат IND, в основе которого лежит натрийуретический пептид TransCon C-типа (CNP), потенциальное средство для лечения ахондроплазии. Благодаря такому признанию, компания VISEN теперь может продолжить клинические испытания фазы 2 для оценки безопасности, эффективности и переносимости TransCon CNP при ахондроплазии.

TransCon CNP

«Переходное сопряжение» — полное название ТрансКон. Эта технология была создана для разработки новых, более безопасных и эффективных вариантов лечения. В этом случае молекулы TransCon объединяют немодифицированное лекарство, химически неактивный носитель и связывающий агент. Носитель инактивирует препарат и защищает его от выведения. Однако после приема лекарство попадает в организм. Transcon CNP будет вводиться один раз в неделю детским пациентам с ахондроплазией. Данные показывают, что CNP может стимулировать рост и развитие здоровых костей, тем самым разрушая генетические мутации.

В ходе клинических испытаний фазы 1 было установлено, что Transcon CNP относительно безопасен, эффективен и хорошо переносится. Исследователи надеются закрепить эти знания в ходе клинических испытаний фазы 2. За пределами Китая Transcon CNP получила статус Орфанного Лекарства как в Европе, так и в Америке.

Ахондроплазия

Обычно наш ген FGFR3 играет роль в росте, здоровье и поддержании здоровья костей. Однако мутации гена FGFR3 вызывают проблемы с развитием скелета. В результате у пациентов с этими мутациями развивается ахондроплазия — нарушение роста костей, вызывающее карликовость. «Ахондроплазия» означает «без образования хряща», и пациенты испытывают трудности с тем, как хрящ окостеневает. Люди с ахондроплазией обычно имеют туловище нормального размера с короткими конечностями и низким ростом. Как правило, средний рост мужчин составляет 4 фута 4 дюйма, а средний рост женщин — 4 фута 1 дюйма. По оценкам, 250 000 человек во всем мире страдают ахондроплазией.

Симптомы и физические характеристики включают:

• Низкий рост с короткими руками, ногами и пальцами.
• Непропорционально большая голова с большим лбом
• Недоразвитая область лица между лбом и верхней челюстью
• Ожирение
• Затрудненное сгибание в локтях
• Хронические ушные инфекции
• Искривленные ноги
• Изогнутый позвоночник
• Плохой мышечный тонус
• Апноэ
• Гидроцефалия

Узнайте больше об ахондроплазии здесь.