FDA Предоставило Мирабегрон Приоритетный Обзор для НДГ

В начале января 2021 года фармацевтическая компания Astellas Pharma Inc. («Astellas») сообщила, что ее заявка на новый лекарственный препарат (NDA) и дополнительная NDA для Mirabegron (Мирабегрон) получили статус Приоритетного Обзора от FDA. Препарат разработан для лечения нейрогенной детрузорной гиперактивности (НДГ), типа гиперактивной дисфункции мочевого пузыря, часто встречающейся у пациентов с такими заболеваниями, как расщелина позвоночника или рассеянный склероз (РС), у пациентов в возрасте от 3 лет. Если все пойдет хорошо, компания Astellas должна получить решение по своим NDA и sNDA к концу марта.

Мирабегрон

В 2012 году Мирбетрик (мирабегрон) был одобрен в США для лечения взрослых пациентов с гиперактивным мочевым пузырем. Сопутствующие симптомы включали частое мочеиспускание, недержание мочи и связанные с этим позывы. Теперь компания Astellas рассматривает мирбетрик как потенциальный вариант лечения детских пациентов с НДГ, симптомы которых включают непроизвольные сокращения мочевого пузыря, частое мочеиспускание и недержание мочи.

И NDA, и sNDA находятся в статусе Приоритетного Обзора. FDA определяет NDA как:

средство, с помощью которого спонсоры лекарств официально предлагают FDA одобрить новый лекарственный препарат для продажи и маркетинга в США. Цели NDA — предоставить достаточно информации, позволяющей контролеру FDA [определить], является ли препарат безопасным и эффективным в предлагаемом использование (я) и перевешивают ли преимущества препарата риски; соответствует ли предлагаемая маркировка (листок-вкладыш) препарата и что в нем должно содержаться; [и] адекватны ли методы, используемые при производстве препарата, и средства контроля, используемые для поддержания качества препарата, для сохранения идентичности, силы, качества и чистоты препарата.

Статус Приоритетного Обзора был основан на данных клинического исследования фазы 3, в котором анализировался Мирбетрик для пациентов с НДГ старше 3 лет. Набран 91 пациент. В конечном итоге целью исследования было определение безопасности, эффективности, переносимости и фармакокинетики препарата. FDA определяет статус Приоритетного Обзора как:

[направление] общего внимания и ресурсов на оценку заявок на лекарства, которые, в случае утверждения, значительно улучшат безопасность или эффективность лечения, диагностики или профилактики серьезных заболеваний по сравнению со стандартными приложениями.

Хотя Мирбетрик относительно безопасен и хорошо переносится, побочные эффекты включают:

  • Повышенное артериальное давление
  • Гриппоподобные симптомы
  • Сухость во рту
  • Инфекция мочеиспускательного канала
  • Головокружение
  • Боли в спине и суставах
  • Головная боль
  • Запор
  • Воспаление мочевого пузыря

Нейрогенная Детрузорная Гиперактивность (НДГ)

Согласно Physio.co.uk, нейрогенная детрузорная гиперактивность (НДГ):

ранее известная как гиперрефлексия, это усиленные или непроизвольные сокращения мышц детрузора в мочевом пузыре. Это неврологическое заболевание, вызывающее недержание мочи и вызванное повреждением или разрывом нервов, снабжающих мышцу детрузора.

В статье в American Journal of Managed Care также объясняется, что НДГ может быть результатом различных заболеваний или состояний, от расщелины позвоночника и рассеянного склероза до болезни Паркинсона, травм спинного мозга или инсультов. Симптомы НДГ, которые могут серьезно ухудшить качество жизни пациентов (QOL), включают (но не ограничиваются ими):

  • Недержание мочи при стрессе или позывах
  • Частое мочеиспускание
  • Затрудненный сон (просыпаться ночью, чтобы сходить в туалет)
  • Депрессия и социальная изоляция
  • Непроизвольные сокращения мочевого пузыря
  • Инфекция мочеиспускательного канала
  • Сексуальная дисфункция

Расщелина Позвоночника

Врачи считают, что сочетание наследственных и экологических факторов способствует расщеплению позвоночника, которое возникает, когда нервная трубка (которая позже развивается в головной и спинной мозг) не может закрыться во время эмбрионального развития. В результате обнажаются некоторые нервы спинного мозга, вызывая повреждение нервов. Хотя расщелина позвоночника обычно обнаруживается при рождении, в более редких случаях она может возникнуть в подростковом возрасте.

Существует несколько форм расщелины позвоночника, включая оккультную расщелину позвоночника, закрытые дефекты нервной трубки, менингоцеле и миеломенингоцеле, все из которых различаются по симптомам и степени тяжести. Симптомы могут включать:

  • Судороги
  • Плохой контроль мочевого пузыря или дисфункция кишечника
  • Боль в спине
  • Частичный или полный паралич
  • Мешок, заполненный жидкостью, выступает из позвоночного канала.
  • Трудности при ходьбе
  • Задержки в умственном и физическом развитии
  • Гидроцефалия

Узнайте больше о расщеплении позвоночника здесь.

Рассеянный Склероз (РС)

Причина рассеянного склероза (РС), неврологического заболевания, которое нарушает связь между мозгом и телом, неизвестна. Однако многие врачи считают рассеянный склероз аутоиммунным заболеванием, при котором иммунная система по ошибке атакует части тела. В этом случае иммунная система по ошибке атакует миелиновую оболочку или защитные оболочки нервных клеток. РС может быть рецидивирующим, ремиттирующим или прогрессирующим; симптомы и прогрессирование заболевания зависят от типа. Обычно РС поражает женщин в 2 раза чаще, чем мужчин.

Симптомы включают:

  • Боль в глазах или спине
  • Мышечная слабость или онемение
  • Потеря координации и равновесия
  • Спазмы мышц
  • Чрезмерное мочеиспускание
  • Депрессия или тревога
  • Затруднение глотания

 

Share this post

Поделиться в facebook
Поделиться в google
Поделиться в twitter
Поделиться в linkedin
Поделиться в pinterest
Поделиться в print
Поделиться в email