В начале января 2021 года биофармацевтическая компания BlueRock Therapeutics («BlueRock») в сотрудничестве с Мемориальным Онкологическим Центром им. Слоуна Кеттеринга объявила в пресс-релизе, что ее заявка на Новый Исследуемый Препарат (IND) для DA01 была одобрена. Теперь BlueRock, дочерняя компания Bayer AG, сможет оценить безопасность, эффективность и переносимость DA01 при болезни Паркинсона. Разрешение IND позволит компании BlueRock провести первую фазу клинических испытаний.

DA01

DA01 предлагает пациентам с болезнью Паркинсона дофаминергические нейроны, полученные из плюрипотентных стволовых клеток. По данным Бостонской Детской Больницы, плюрипотентные стволовые клетки являются мастер-клетками, а это означает, что:

Они способны создавать клетки из всех трех основных слоев тела, поэтому потенциально могут производить любые клетки или ткани, которые необходимы организму для самовосстановления. Как и все стволовые клетки, плюрипотентные стволовые клетки также способны самообновляться, что означает, что они могут постоянно создавать новые копии самих себя.

В этом случае DA01 является источником дофаминергических (продуцирующих дофамин) нейронов из этих плюрипотентных стволовых клеток и доставляет их пациентам. Согласно статье, опубликованной в Nature, в которой обсуждается доклиническое использование дофаминергических нейронов, полученных из плюрипотентных стволовых клеток, у приматов, авторы обнаружили, что:

Дофаминергические предшественники iPS-клеток человека клинически применимы для лечения пациентов с БП.

Всего в исследовании примут участие 10 пациентов. Основная цель будет заключаться в анализе безопасности и переносимости DA01. Для этого пациенты будут находиться под наблюдением не менее одного года после трансплантации стволовых клеток. Что касается вторичных конечных точек, исследователи будут стремиться оценить, насколько трансплантированные стволовые клетки выжили и улучшили двигательные навыки как в течение одного, так и двух лет, а также определить, как безопасность и переносимость через год соотносятся с теми же элементами через два года.

Болезнь Паркинсона (БП)

Болезнь Паркинсона — это прогрессирующее заболевание центральной нервной системы (ЦНС), которое влияет на движения. Обычно заболевание развивается медленно, начиная только с невнятного тремора. Обычно это ощущается на первой стадии болезни Паркинсона, хотя всего существует пять стадий. К средней стадии болезни Паркинсона многие пациенты начинают испытывать брадикинезию (замедление движений) и потерю равновесия. К пятой и последней стадии пациенты не могут ходить, стоять или жить самостоятельно и могут испытывать галлюцинации. Как правило, симптомы болезни Паркинсона появляются после 50 лет.

В целом смерть дофаминергических нейронов вызывает болезнь Паркинсона. Когда нейроны, продуцирующие дофамин, умирают, в организме снижается уровень дофамина, что влияет на двигательные функции. Хотя врачи точно не знают, что вызывает смерть нерва, считается, что к факторам относятся генетика, микроскопические белки или триггеры окружающей среды. Симптомы включают:

• Жесткость мышц
• Затрагивается осанка и баланс
• Изменения в речи, например невнятность, заикание или быстрая речь
• Деменция и галлюцинации
• Потеря способности моргать или улыбаться
• Тремор в одной или обеих руках
• Нарушения сна
• Жесткость челюсти