Джеймс Дальман, ученый и профессор Университета Эмори и Технологического Института Джорджии, сотрудничал с CMT Research Foundation. Целью этого партнерства является выявление липидных наночастиц, которые могут быть использованы в качестве транспортных средств для переноса генной терапии в клетки, необходимые для борьбы с болезнью Шарко-Мари-Тута (CMT).

В настоящее время это серьезное препятствие в развитии генной терапии СМТ, и это партнерство может принести реальную пользу пациентам.

Процесс

СМТ воздействует на периферическую нервную систему организма, что очень сложно и очень деликатно.

Нервы имеют решающее значение для многих жизненно важных процессов организма, поскольку они передают сообщения от головного и спинного мозга к телу. Селективный барьер (так называемый гемато-нервный барьер) вокруг нервных клеток защищает их от вирусов и других вредных агентов, тем самым защищая важнейшую систему. Однако те самые барьеры, которые защищают нервы, также могут препятствовать тому, чтобы жизненно важные методы лечения, такие как генная терапия, достигли клеток, которых они должны достичь, чтобы быть эффективными.

Исследователи понимают, что генная терапия может достигать клеток, когда они заключены в липидную наночастицу. Это потому, что липидные наночастицы очень похожи на другие молекулы жира в организме. Организм распознает их как молекулы жира и, следовательно, позволяет им проникать в клетки.

Профессор Дальман обнаружил способ эффективного скрининга наночастиц для определения тех, которые способны проникать в клетки. Самое главное, что его исследование включает клетки периферической нервной системы. Он уже разработал средства генной терапии для клеток печени и работает над многими другими.

Специально для этого нового сотрудничества профессор Дальман будет исследовать наночастицы, которые могут проникать в шванновские клетки, создавая миелиновую оболочку, защищающую нервные клетки.