Санат Рамеш, инженер-программист, создал некоммерческую организацию Open Treatments после того, как его сын родился с чрезвычайно редким заболеванием без каких-либо жизнеспособных вариантов лечения. Рагхав, которому сейчас два с половиной года, имеет мутировавший ген GPX4, мутацию, присущую только девяти людям во всем мире. Пытаясь найти лекарства от заболевания своего сына и других редких заболеваний, Санат запустил свою некоммерческую программную платформу. Она предназначена для того, чтобы дать пациентам и лицам, ухаживающим за ними, возможность работать так же, как биотехнологические или фармацевтические компании.
Open Treatment
Open Treatment позволяет группам пациентов брать на себя ответственность и играть большую роль в разработке лекарств, что, как мы надеемся, приведет к более быстрой разработке лекарств и большему количеству способов лечения редких заболеваний. Хотя компания все еще растет и развивается, цель Саната — привлечь к платформе 10 000 групп пациентов.
После присоединения эти группы должны создать учетную запись, прежде чем смогут использовать функции платформы. Это включает:
- Поиск экспертов
- Создание клинических испытаний
- Поиск литературы / предшествующих знаний
- Сбор средств
Для лучшего примера, если группа пациентов хотела провести клиническое испытание с использованием моделей мышей, они могли бы найти исследователя, выяснить, есть ли у него доступ к правильным моделям мышей, узнать стоимость исследования и получить оценку сколько времени займет процесс. Помимо доступа к мышам и другим необходимым инструментам, платформа также предоставляет места для исследований и юридических соглашений.
Платформа в настоящее время бесплатна для всех, так как она основана на щедрости медицинских специалистов и других компаний. Это может измениться в будущем, и от пользователей может потребоваться внести небольшую плату, чтобы компенсировать помощь тем, кто помогает.
Взгляд в Будущее
Open Treatment — не первая организация, которая ставит перед собой эту цель. Фонд n-lorem и Институт Редкой Геномики преследуют схожие цели. Первый разрабатывает олигонуклеотидные препараты без ценника, а второй — секвенирует геномы пациентов. Cure CMD — еще одна компания, специализирующаяся на лечении наследственных мышечных заболеваний. Уникальность Open Treatment заключается в удобстве использования. Поскольку картина редких заболеваний может сбивать с толку как пациентов, так и лиц, осуществляющих уход, это очень важно.
Что касается лечения своего сына, Санат нашел ряд лекарств, которые улучшили качество его жизни и собрали колоссальные 200 000 долларов. К сожалению, ни одно из этих методов лечения не помогло устранить неврологические симптомы, с которыми сталкивается Рагхав. Следующим шагом будет генная терапия, которая будет развиваться через Open Treatments.
Подробнее об их истории и Open Treatments читайте здесь.
